今日头条
信立泰心衰新药获批Ⅱ期临床。信立泰旗下NRG-1融合抗体JK07获国家药监局批准开展Ⅱ期临床，评估治疗成人慢性心力衰竭（RENEU-HF）患者的安全性与有效性。在美国Ib期临床中，单次给药180天后，JK07（0.03mg/kg、0.09mg/kg和0.27mg/kg）组患者LVEF（左室射血分数）平均改善7%、49%和31%；且耐受性良好。该产品计划在美国、中国、加拿大等地开展国际多中心临床。
国内药讯
1.百利天恒双抗ADC获突破性疗法。百利天恒的HER3/EGFR双抗ADC伦康依隆妥单抗（BL-B01D1）获CDE拟纳入突破性疗法，用于既往经PD-1/PD-L1单抗治疗且经至少两线化疗（至少一线含铂）治疗失败的复发性或转移性鼻咽癌（NPC）患者。在I期研究中，BL-B01D1治疗NPC达到ORR为45.8%，疾病控制率（DCR）为100%。去年年底，百利天恒已将该新药全球除中国以外的开发和商业化权益授予百时美施贵宝。
2.礼新ADC启动消化道肿瘤III期临床。礼新医药靶向Claudin 18.2的抗体偶联创新药LM-302在clinicaltrials.gov网站上注册了一项III期临床，评估用于三线治疗CLDN18.2阳性（CLDN18.2+）胃或胃食管交界部腺（G/GEJ）癌的有效性与安全性。LM-302通过特异性靶向Claudin18.2阳性肿瘤细胞结合并内吞，在肿瘤细胞溶酶体内释放毒素载荷，从而杀伤肿瘤细胞。该新药已获得FDA授予针对胰腺癌，胃癌和胆管癌的三项孤儿药资格。
3.依生狂犬疫苗Ⅲ期临床积极。依生生物宣布皮卡佐剂狂犬疫苗Ⅲ期临床达到了主要研究终点，有望实现WHO关于狂犬疫苗实现一周免疫方案取代目前一个月免疫方案的目标。中期数据显示，与传统狂犬疫苗相比，皮卡佐剂狂犬疫苗免疫原性达到了非劣效标准；同时能在7天更短时间内实现免疫响应。此前，该产品已被FDA授予孤儿药资格，用于预防狂犬病病毒感染，包括狂犬病暴露后预防（PEP）。
4.先声中美双报三抗获快速通道。先声药业旗下先声再明自主研发的GPRC5D/BCMA/CD3三抗SIM0500获FDA授予的快速通道资格，用于既往接受过≥3线治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂及一种抗CD38单克隆抗体）的复发或难治性多发性骨髓瘤患者。在临床前研究中，SIM0500已显示出比GPRC5D/CD3双抗以及BCMA/CD3双抗有更好的肿瘤杀伤效果，可潜在克服现有治疗手段所导致的耐药。今年1月，CDE已受理了SIM0500的IND申请。
5.苏州同宜Bi-XDC获孤儿药资格。同宜医药第二代Bi-XDC双配体偶联药物CBP-1019获FDA孤儿药资格，用于治疗食管癌。CBP-1019的设计采用双配体FRα/TRPV6搭载新一代载药喜树碱衍生物，具有显著的抗肿瘤活性和更好的安全性，拟开发用于治疗转移或复发的叶酸受体和TRPV6受体双表达的晚期恶性肿瘤患者。此前，该产品已获FDA授予用于治疗胰腺癌的孤儿药资格。
6.京新帕金森新药获批临床。京新药业1类化药JX2105胶囊获国家药监局临床许可，拟开发用于治疗帕金森病。帕金森病（PD）又称震颤麻痹，是最常见的活动障碍性疾病之一，主要因大脑分泌多巴胺的神经细胞变形死亡，多巴胺的产生明显减小而发病。该药物针对帕金森病患者早期症状进行疾病修饰，延缓疾病进程。
国际药讯
1.辉瑞RSV疫苗Ⅲ期临床积极。辉瑞呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗Abrysvo（RSVpreF）用于罹患RSV相关疾病风险较高的18至59岁成年人接种的Ⅲ期临床MONeT达到了主要终点。受试者接种疫苗一个月后，其RSV-A和RSV-B血清中和滴度较接种前增加至少四倍；受试者针对RSV-A和RSV-B中和反应不劣于Abrysvo在Ⅲ期试验RENOIR中所观察到的疫苗有效性；Abrysvo的安全性与已知研究一致。辉瑞计划尽快提交Abrysvo的补充上市申请。
2.创新CETP抑制剂降脂Ⅱ期临床积极。NewAmsterdam公司CETP抑制剂obicetrapib在ACC2024年会上公布了单药或与ezetimibe联用治疗血脂异常患者的Ⅱ期试验积极结果。Obicetrapib旨在通过阻断CETP的功能，在降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的同时提高高密度脂蛋白胆固醇（HDL-C）的水平。12周数据显示，obicetrapib单药或联合用药均能显著降低患者的LDL-C水平（43.5%和63.4%，P<0.05）、并提高了HDL-C水平（142%和136%）；且Obicetrapib耐受性良好。
3.BMS结直肠癌抑制剂最新临床数据积极。百时美施贵宝KRAS G12C抑制剂Krazati（adagrasib）在AACR2024年会上公布了用于治疗KRAS G12C突变、晚期或转移性结直肠癌（CRC）经治患者的I/II期KRYSTAL-1研究积极结果。数据显示，Krazati联合西妥昔单抗的客观缓解率达到34%，中位PFS为6.9个月，中位OS为15.9个月，85%的患者病情得到控制。今年2月，Krazati相关sNDA已获得FDA受理，并同时获得了优先审评资格，PDUFA日期为6月21日。
4.BioNTech公司癌症疫苗长期疗效积极。BioNTech公司可以编码数十种新抗原的癌症疫苗autogene cevumeran（BNT122）在AACR2024年会上公布了其用于胰腺导管腺癌术后治疗的Ⅰ期临床3年随访结果。数据显示，疫苗接种产生T细胞免疫应答的患者中位RFS（无复发生存期）尚未达到（HR=0.14；95% CI：0.03-0.6；P=0.007），而无应答者中位RFS为13.4个月。此外，与没有发生复发的应答者相比，2例复发的应答者其体内疫苗诱导的T细胞总量较少。
5.Seaport公司融资开发抗焦虑新药。Seaport公司宣布完成了1亿美元超额认购的A轮融资，以用于推进其基于淋巴系统递送的专有Glyph技术平台驱动的神经精神疾病创新口服药开发，并加速该平台候选药物（SPT-300、SPT-320和SPT-348）的开发进程。SPT-300是一款别孕烷醇酮的口服前药，正在Ⅱa期临床中评估用于治疗焦虑抑郁的潜力。SPT-320是一款新型agomelatine前药，拟开发用于治疗广泛性焦虑障碍。
6.Nvelop公司完成种子轮融资。刘如谦联合创建的Nvelop Therapeutics日前已完成1亿美元的种子轮融资，以用于推进其基于两种经过体内验证的可编程非病毒载体递送平台，开发下一代基因药物。此轮融资来自Newpath Partners、Atlas venture、F-Prime capital和5AM Ventures等风投公司。刘如谦团队的第四代eVLP（无DNA组分的工程化类病毒颗粒），可以有效包装和递送碱基编辑器和CRISPR-Cas9的核糖核蛋白（RNP）形式，更具安全性优势。
医药热点
1.小林制药问题保健品调查结果公布。日本肾脏学会9日公布小林制药“红曲风波”调查结果。日本肾脏学会称，95例患者中，大部分被认为患有范可尼综合征，即肾小管功能障碍疾病。这些患者的肾小管功能出现异常，无法回收多种人体需要的物质，而是将这些物质排出体外。截至4月9日，服用小林制药含红曲成分问题保健品的消费者中，已有212人住院治疗，1224人赴医就诊，相关咨询达53000件。
2.北京大学国际医院成立特色老年医学中心。日前，首都医科大学宣武医院国家老年疾病临床医学研究中心北京大学国际医院分中心正式挂牌，双方将共同推动北京大学国际医院特色老年医学中心建设。中心将依托宣武医院在老年疾病临床诊疗技术方面的优势，围绕老年健康和常见慢性疾病，以老年人功能综合评估和疾病早筛为重点，针对存在功能障碍和慢病风险的老年人，提供多学科融合、个性化健康指导和医疗服务，构建预防、治疗、康复一体化综合防治服务新模式。
3.血检诊断早期胰腺癌准确率超97%。美国希望之城癌症研究中心科学家日前透露，他们开发出一种血液测试方法，诊断早期胰腺癌的准确率超过97%。他们将在圣地亚哥举行的美国癌症研究协会会议上公布试验结果。这种血检方法旨在找出胰腺癌脱落的8个小RNA片段和8个较大DNA标记，这些物质共同构成了胰腺癌的基因特征。据悉，早期胰腺癌患者的5年生存率为44%，但如果癌症在身体其他部位扩散后才被诊断出来，这一比例将降至3%。
评审动态
1. CDE新药受理情况（04月10日)
2. FDA新药获批情况（北美04月09日）
来源：药研发
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