Fractyl Health在ADA2025会议公布关于REJUVA临床前研究数据，显示出优异疗效。

临床研究方法

将32只小鼠分为4组（每组8只小鼠）：

第一组：采用60%高脂饮食(HFD)喂养20周以上，单次腹腔注射GLP-1 PGTx（8.3×10¹¹载体基因组），之后继续高脂饮食(HFD)喂养；

第二组：一开始采用普通饲料喂养，给予GLP-1 PGTx治疗，第21天转换为HFD；

第三组：一开始采用普通饲料喂养，第21天转换为HFD；

第四组：一直采用普通饲料喂养；

在整个研究周期内评估体重、摄食量和血糖水平。

备注：GLP-1 PGTx是β细胞特异性胰腺基因治疗

 

研究结果

体重变化

第一组：第21天体重降低20%，在持续高脂饮食（HFD）条件下，第37天持续减轻17%；

第二组：在转换高脂饮食后体重仅增加6%

第三组：第37天体重增加25%

第四组：未观察到体重显著增加

血糖变化

第一组：第20天血糖降低38%，在维持高脂饮食（HFD）条件下至第37天持续降低32%；

第二组：第20天降低15%，37天血糖水平较基线降低8%

第三组：第37天血糖升高28%；

第四组：未观察到体重显著增加

结论

研究表明单剂量GLP-1 PGTx能够：对肥胖小鼠持久性降低体重与血糖，无论饮食是否为高脂饮食；

目前Fractyl Health已向FDA提交了RJVA-001（含人源GLP-1转基因及胰岛素启动子）治疗T2D的首个临床试验申请模块。

REJUVAREJUVA是下一代基于腺相关病毒（AAV）精准输送技术，用于治疗 T2D 和其他代谢疾病。REJUVA是通过内窥镜的实时监视下，REJUVA内置的注射针穿刺胃壁进入到胰腺，精准将载有基因药物的AAV输送到胰腺。从而恢复胰腺产生胰岛素的能力，善血糖控制并改变糖尿病的发展轨迹 。

 

 

AAV基因治疗

腺病毒相关病毒(adeno-associated virus，AAV)是一种无法自主复制、无包膜单链DNA病毒。具有以下几种优点：

安全性高：AAV病毒在人体繁殖的过程中不会导致疾病，且对人体产生的免疫反应较小，因此AAV基因治疗的安全性更高。

表达时间长：AAV病毒携带的基因可以在人体细胞内表达数年，从而实现长期治疗的目的。

AAV基因治疗的原理图解：简单来说，基因治疗就是将“好”基因植入病毒载体，再递送至宿主细胞，通过修复或取代“坏”的基因，来治疗由基因缺陷或者突变导致的疾病。

 

来源：MedTF

关键词： 胰腺基因疗法治疗T2D