今日头条
曙方引进DMD新药报产。曙方医药引进创新类固醇药物vamorolone口服混悬液（AGAMREE®）的上市许可申请（NDA）获CDE受理，用于治疗4岁及以上杜氏肌营养不良（DMD）患者。在IIb期临床中，vamorolone的疗效与强的松相比达到非劣效标准；而且并未发现vamorolone在骨骼健康生物标志与线性生长上有负面的影响。今年2月中旬，这款罕见病新药已被CDE纳入优先审评。
国内药讯
1.和黄肺癌新药报sNDA。和黄医药MET抑制剂赛沃替尼片的新适应症上市申请获CDE受理，用于一线及二线治疗MET外显子14跳跃突变非小细胞肺癌（NSCLC）。公布于WCLC2023上的Ⅲb临床数据显示，赛沃替尼的客观缓解率（ORR）为60.7％，独立审查委员会评估的疾病控制率（DCR）为95.2%。此前，该新药已获批用于治疗接受全身性治疗失败、MET外显子14跳跃突变NSCLC患者。
2.强生克罗恩病单抗报产。强生白介素23（IL-23）抑制剂古塞奇尤单抗注射液（Tremfya）新适应症上市申请获CDE受理，推测适应症为用于治疗中重度活动性克罗恩病（CD）。本月初，CDE已将该项适应症纳入优先审评。Guselkumab是全球首款IL-23抑制剂，可靶向抑制IL-23这种在自身免疫性疾病中起到关键性作用的细胞因子。该新药已于2019年12月在中国获批治疗银屑病。
3.恒瑞PD-1亮相ELCC2024。恒瑞医药PD-1抑制剂卡瑞利珠单抗在ELCC2024年会上公布了联合化疗一线治疗晚期驱动基因阴性鳞状非小细胞肺癌的Ⅲ期CameL-sq研究最新数据。中位随访为53.5个月时，与安慰剂联合化疗相比，卡瑞利珠单抗组合显著延长了中位OS（27.4个月vs15.5个月），患者2年、3年和4年的OS均提升约20%；PD-L1 TPS＜1%亚组的患者中，中位OS为19.8个月（vs14.4个月），4年OS率为24.6%（vs7.4%）。
4.信达结肠癌联合疗法启动III期临床。信达生物CTLA-4单抗IBI310联合PD-1抑制剂信迪利单抗用于新辅助治疗可切除、微卫星高度不稳定或错配修复蛋白缺陷（MSI-H/dMMR）结肠癌（cT4或cN+期）患者的III期临床（Neoshot）完成了首例受试者给药。该项研究（NCT05890742）将评估IBI310联合信迪利单抗的新辅助治疗相比根治性手术后辅助化疗的有效性和安全性，研究的主要终点为病理完全缓解率和无事件生存期。
5.翰森制药2023年营收破百亿。3月26日，翰森制药发布2023年度业绩报告，公司营业收入约人民币101.04亿元，较去年同期增长约7.7%，净利润约32.78亿元，同比增长约26.9%；创新药与合作产品收入约68.65亿元，同比增长37.1%，占总收入的67.9%；研发开支约为20.97亿元，同比增长23.8%，占总收入的20.8%。目前，翰森制药已储备30多个创新药，开展超过50项临床试验，显示出强劲的研发实力。
国际药讯
1.安斯泰来胃癌单抗获批上市。安斯泰来CLDN18.2抗体Vyloy（zolbetuximab）获日本厚生劳动省（MHLW）批准上市，成为全球首款CLDN18.2靶向疗法，用于治疗CLDN18.2阳性、不可切除、晚期或复发性胃癌患者。在Ⅲ期临床GLOW中，与安慰剂联合CAPOX化疗相比，zolbetuximab与CAPOX联合治疗显著改善了患者的无进展生存期（8.21个月vs6.80个月）和总生存期（中位OS：14.39个月vs12.16个月）。
2.默沙东PAH新药获FDA批准上市。默沙东“first-in-class”IIA型激活素受体（ActRIIA）融合蛋白Sotatercept（Winrevair）获FDA批准上市，用于治疗肺动脉高压（PAH）。在III期STELLAR研究中，与安慰剂相比，Sotatercept治疗第24周时患者6分钟步行距离（6MWD）较基线变化显著增加（34.4米vs1.0米，P<0.001）；sotatercept治疗还显著改善了平均肺动脉（PA）压、肺血管阻力、平均右心房压、混合静脉血氧饱和度等多项指标。
3.瑞波西汀治疗发作性睡病III期临床成功。Axsome公司多巴胺/NET调节剂AXS-12（瑞波西汀）治疗发作性睡病的III期SYMPHONY研究已达到主要和关键次要终点。与安慰剂相比，AXS-12组患者每周猝倒发作频率显著降低（-83% vs. -66%，p=0.018）；两组患者猝倒缓解率分别为33% 和9.5%（p=0.008）；EDS严重程度（CGI-S）量表评分分别降低1.8分和0.9分（p=0.027）；ESS评分分别降低4.7分和3.4分。此外，AXS-12总体耐受性良好。
4.眼科光遗传学基因疗法Ⅱb期临床积极。Nanoscope公司光遗传学基因疗法MCO-010治疗晚期视网膜色素变性（RP）的Ⅱb期临床（RESTORE）已达到主要和关键性次要终点。单次玻璃体注射给药12个月时，接受高剂量MCO-010治疗（提高0.337 LogMAR；p=0.021）或低剂量MCO-010治疗（提高0.382 LogMAR；p=0.029）的患者与安慰剂相比，最佳矫正视力（BCVA）均获得了统计学上的显著改善；且MCO-010通常耐受性良好。该公司计划在今年下半年向FDA提交其BLA申请。
5.Stoke公司ASO疗法癫痫临床积极。Stoke公司反义寡核苷酸（ASO）疗法STK-001治疗遗传性癫痫Dravet综合征儿童和青少年患者的两项Ⅰ/Ⅱa期试验结果积极。STK-001（70mg）治疗后3个月，患者癫痫发作中位下降85%（n=10），6个月时中位下降74%（n=9）；12个月时，患者的Vineland适应性行为量表（VINELAND-3）评分等多种认知和行为指标显著改善。此外，STK-001总体耐受性良好。
6.Viking公司减肥激动剂早期研究积极。Viking公司口服GLP-1R/GIPR双重激动剂VK2735治疗肥胖患者的I期研究结果积极。28天后，VK2735治疗患者平均体重较基线降幅高达5.3%（4.9公斤），较安慰剂降幅达3.3%；VK2735治疗实现体重减轻至少5%的患者比例为57%，而安慰剂组这一数值为0%；且药物安全性良好。Viking计划在今年下半年启动口服VK2735的Ⅱ期试验。
医药热点
1. 已有2人或因服用含红曲成分保健品死亡。3月26日，在日本厚生劳动省对小林制药公司进行的听证会中，小林制药公司方面报告称，又有一人或因服用该公司生产的含红曲成分的保健品而死亡。加上26日早些时候报告的死亡案例，截至目前，与该公司含红曲成分保健品相关的死亡案例已有2例。目前死者的死因与该公司相关保健品的因果关系仍在调查中。
2.第三代试管婴儿技术助力健康宝宝出生。近日，中山大学附属第六医院生殖医学中心教授梁晓燕团队宣布全球首次应用第三代试管婴儿技术，成功阻断端粒融合型环状染色体向子代传递，现健康宝宝已满百天。这是国际上首次通过改进后的基于链读测序的长片段二代测序技术，成功实现端粒融合型环状染色体的单体型构建。
3.2023年全球药企研发投入TOP10。据统计，2023年全球药企研发投入TOP10药企分别为默沙东（305.31亿美元，+126%）、强生（150.85亿美元，+146.03%）、罗氏（147.95亿美元，+147.25%）、诺华（113.71亿美元，+99.96%）、阿斯利康（109.35亿美元，+95.00%）、辉瑞（106.79亿美元，+114.28%）、礼来（93.13亿美元，+71.91%）、百时美施贵宝（92.99亿美元，+95.09%）、艾伯维（76.75亿美元，+65.10%）、赛诺菲（72.97亿美元，+70.51%）。
评审动态
1. CDE新药受理情况（03月27日)
2. FDA新药获批情况（北美03月26日）
来源：药研发
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