摘  要 / Abstract

 

目的：从药品安全治理效能的角度，围绕药品安全治理目标和效率评估，探索建立适合我国国情的药品安全治理效能评估指标体系，以期促进药品治理能力现代化。方法：按照结构- 过程- 结果的评估模型，从治理理论出发，通过国外药品监管能力评估方法和国内药品监管法规政策及文献研究，依据专家咨询结果和层次分析法设立药品安全治理效能评估指标体系。结果与结论：药品安全治理是一个“输入- 输出”的动态过程，效能反映的是药品安全治理体系运行的结果与成效。本研究初步建立了药品安全治理效能评估指标体系，以期为药品监管部门完善药品安全治理体系、提升药品监管能力提供参考。

 

Objective: The fundamental goal of drug safety governance is to ensure drug safety, promote the high-quality development of the pharmaceutical industry, and enhance the effectiveness of drug safety governance. This article aims to explore the establishment of an evaluation indicator system for drug safety governance effectiveness that is suitable for China's national context. It focuses on assessing the goals and efficiency of drug safety governance, in order to promote the modernization of drug governance capabilities. Methods: Using the structure-process-outcome evaluation model as a framework, this research builds an evaluation system for drug safety governance. It incorporates foreign regulatory capacity evaluation methods, domestic regulatory policies, and relevant literature, based on expert consultations and the analytic hierarchy process. Results and Conclusion: Drug safety governance is a dynamic "input-output" process, and effectiveness reflects the outcomes and achievements of the governance system's operation. This study has preliminarily established an evaluation indicator system for drug safety governance effectiveness, providing a reference for drug regulatory authorities to improve drug safety governance system and enhance drug regulatory capabilities.

 

关 键 词 / Key words

 

药品安全；治理效能；治理体系；治理理论；指标体系

 

drug safety; governance effectiveness; governance system; governance theory; indicator system

 

全面深化改革的总目标是继续完善和发展中国特色社会主义制度, 推进国家治理体系和治理能力现代化。国家治理能力是指运用国家制度体系管理社会各方面事务、有效推动制度执行的能力[1]。治理评价是对治理目标完成度和治理参与者对治理活动满意度的评价。从国家治理角度来讲，治理评价包括目标评价、效率评价和人民评价[2]。药品安全问题是社会治理问题的集中反应与折射，破解药品安全难题需要高超的治理艺术[3]。2021 年12月，国家药监局等8 部门联合印发《“十四五”国家药品安全及促进高质量发展规划》（以下简称《规划》），要求完善药品安全治理体系，包括健全法律法规制度、健全各级药品监管体制机制、严格落实药品上市许可持有人和医疗器械注册人（备案人）主体责任、强化市场监管和药品监管协同、强化多部门治理协同等，进一步明确了药品安全治理体系和治理能力的目标[4]。

 

治理和管理有一定区别：管理主体是一元的、垂直的、单向的；治理主体通常是多元的、扁平化的、体系化的[5]。国际上已经建立了药品监管体系和监管能力评估相关方法，包括世界卫生组织（World Health Organization，WHO）建立的疫苗国家监管体系评估，国际监管科学创新研究中心（Center for Innovation in Regulatory Science，CIRS）建立的药品监管机构基准，美国政府问责办公室（Government Accountability Office，GAO）构建的适用于监管决策的评估等。这些评估方法有的是基于药品监管系统进行内部评估，有的是基于第三方机构开展外部评估或比较评估。根据文献研究结果，目前我国关于药品监管体系和监管效能的研究成果还不多。本文从药品安全治理效能的角度，围绕药品安全治理目标和效率评估，探索建立我国药品安全治理效能评估指标体系，以期为推进药品安全治理体系现代化提供支持。

 

药品安全治理效能评估能够为行政效能的相关理论注入活力，继而用理论规范行动，改善行政效能。从现实层面出发，在市场监管体系下，衡量药品监管的实际效果，探究市场监管机构改革后各类职能、组织、管控等一系列问题，并剖析其可能的原因，依据实际情况提出具体的改进建议和对策，进一步巩固监管效能，促使药品监管机构各部门人员掌握岗位所需技能，高效率、规范化地落实自身责任，从而实现预期的目标。

 

1、理论框架

 

广义的国家治理同时涵盖纵向、横向、时间和空间4 个维度。纵向上，国家治理涵盖从中央到地方，再到基层以及组织、个体层面的治理；横向上，涵盖政府、市场、社会等领域的治理。在空间范围上，国家治理涉及不同地区的协调与管理；在时间维度上，涉及从宏观上制定当下和未来的发展战略[6]。本文探讨建立的药品安全治理效能评估指标体系聚焦的是省级药品安全治理。

 

1969 年，美国学者Donabedian提出了结构- 过程- 结果的三维质量评估模型，用于评估医疗服务质量[7]。此后，该理论的应用领域逐渐扩展到对卫生系统的绩效评价。

 

效能是综合性概念。“能”反映的是药品安全治理体系的结果绩效，体现药品安全治理能力水平。“效”反映的是药品安全治理体系运行过程中的有效性。过程绩效和结果绩效并不是相互独立的，两者是关联统一的。药品安全治理是一个“输入- 输出”的动态过程，制度优势、治理体制和治理能力、治理行动等是这一过程中的治理输入，治理效能是这一过程中的治理输出，包括过程效能和结果效能。而风险与挑战就是药品安全治理“输入- 输出”过程中的梗阻，若处理不好会严重阻碍治理效能的输出。

 

依照上述逻辑，笔者尝试创建了药品安全治理效能评估框架（图1）。治理资源是关于药品治理的人力、物力和财力。有效的资源供给能够保证后续治理实践的完成。治理体系涉及政策法规、发展规划、体制机制等。治理过程涉及过程绩效，包括办理案件数量、药品不良反应监测数量、行政审批数量等。治理结果涉及结果绩效，包括药品质量、社会声誉、医药行业发展情况等。

 

 

 

 

2、国外药品监管体系和监管能力评估方法

 

国际上不同组织以及不同国家和地区的药品监管体系要素和选择的评估工具各不相同[8]，比较有代表性的是WHO 的全球基准评估工具、CIRS 建立的药品监管机构基准、美国GAO 构建的适用于监管决策的评估、美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration，FDA）的监管科学研究项目评估等[9]，具体见表1。

 

 

 

 

3、药品安全治理效能评估指标体系的构建

 

3.1 总体思路

 

首先，深入贯彻落实国家药品监管法律法规和发展规划要求。我国药品安全治理效能评估指标的设定可以主要参考国内药品监管法规政策和国外相关机构评估方法以及国内外相关文献等[10-11]。除前述《规划》外，我国药品监管法规政策文件还包括《药品管理法》《疫苗管理法》《生物制品批签发管理办法》《国务院办公厅关于全面加强药品监管能力建设的实施意见》（以下简称《能力建设实施意见》）等。

 

其次，紧扣省级药品监管能力建设目标。为推动构建科学、高效、权威的药品监管体系，进一步提升监管能力和监管工作科学化、法治化、国际化、现代化水平。许多省份已下发全面加强药品监管能力建设若干措施或实施意见，本研究建立药品安全治理效能评估指标体系就参考了省级药品监管能力建设的目标和任务。

 

再次，借鉴国外药品监管实践和能力评估方法。WHO 以及美国、欧盟等药品监管机构或组织均发布了全面或专项监管工作及能力衡量工具。其中，WHO侧重于对国家药品监管能力进行全面、系统的评估， 经过有条理的基准测试程序， 了解监管机构已经达到的系统能力和成熟度，并据此制定机构发展计划，改进和增强成员国的监管能力。欧洲药品管理局（European Medicines Agency，EMA） 基于各个监管机构的体系和监管流程，制定了一套严格的机构基准，保证监管的科学性和有效性。美国GAO 侧重于分析具体项目，以问题为导向，发现并为FDA 在决策实施过程中遇到的具体问题提出科学建议。

 

3.2 构建原则

 

为避免药品安全治理效能评估指标的应用性不强、代表性不足等问题，指标选取主要遵循以下原则。一是导向性原则，引导和促进药品安全治理实现药品监管体系和监管能力现代化，从而更好地落实《规划》要求。二是系统性原则，各指标之间应当具有一定的逻辑关系，指标应涵盖评价对象的各个方面，且应具有合理的层次和数量。三是可比性原则，指标体系能够反映某省份药品安全治理情况和成效，也可以进行不同时期的比较。四是可操作性原则，通过设定的指标可获得准确的数据，从而完成量化评估。

 

3.3 研究方法

 

3.3.1 德尔菲法

 

本研究遴选29 名专家作为咨询对象。专家遴选标准包括：省级药品监管部门人员，具有5 年以上药品监管工作经验，或者是来自高等院校、科研机构、行业协会的高水平药品监管研究学者，且能够自愿完成两轮咨询。专家咨询采用电子问卷的形式，问卷内容包括基本信息、所有指标的重要性评价和熟悉程度等。

 

3.3.2 层次分析法

 

层次分析法（analytic hierarchy process，AHP）是将要决策的有关因素分解成目标、准则、方案等层次，进行定性和定量分析的决策方法。一般分为4 个步骤：建立递阶层次结构模型，构造各层次中的所有判断矩阵，层次单排序，一致性检验。

 

首先，建立递阶层次结构模型。本研究首先将药品安全治理效能问题条理化、层次化，建立层次结构模型。例如，药品安全治理效能提升是总的决策目标，中间层是治理资源、治理过程等考虑因素。其次，构造判断矩阵。构造好层次模型后，比较第i个元素与第j个元素相对于上一层某个因素的重要性，使用数量化的相对重要度aij表示。再次，判断矩阵的一致性检验与层次单排序。判断矩阵A的计算公式如下。

 

A=(aij)n*n

 

一致性检验步骤包括：计算判断矩阵A的最大特征值λmax，再计算一致性指标CI，公式如下。

 

CI=(λmax-n)(n-1)

 

最后，用随机模拟取平均的方法，求相应的平均随机一致性指标RI，计算一致性比率CR，公式如下。

 

CR=CI/RI

 

如果CR＜0.1，则判断矩阵具有良好的一致性。

 

3.3.3 统计分析

 

应用Python软件通过编程计算确定指标权重、判断矩阵的最大特征值λmax和一致性比率CR。

 

3.4 结果

 

本研究按照“结构- 过程-结果”的三维评估模型，根据文献研究和专家咨询等结果，在构建的药品安全治理效能评估指标体系中设计了治理资源、治理体系、治理过程、治理结果这4 个一级指标，以及若干个二级指标和三级指标，并计算了三级指标的权重，具体见表2。

 

 

 

4、讨    论

 

4.1 药品安全治理效能评估的方向和定位

 

本研究建立的药品安全治理效能评估指标体系适用于省级药品安全治理效能的评估。评估的目的是落实党中央、国务院对药品安全提出的新的要求，完善药品监管体系，促进药品监管能力提升。指标体系的构建是以《规划》《能力建设实施意见》中的药品安全治理体系和监管能力相关要求为基础和依据，并结合省级药品监管实际情况， 在多轮征求专家意见的基础上完成的。

 

4.2 药品安全治理效能评估指标体系构建面临的挑战

 

通常情况下，指标体系要满足整体性、简要性、独立性、可操作性和可比性等要求。本研究建立的指标体系所含指标较多，需要在评估实践中进一步简化。指标可比性方面，由于各省份药品监管统计数据维度和连续性存在差异，可能会影响评估结果。此外，在治理结果板块中，声誉状况、产业发展等指标的评估需要采集工业和信息化部门、商务部门等相关数据，数据收集工作难度较大。

 

4.3 药品安全治理效能评估指标设定的参考标准

 

本研究构建的指标体系的具体指标分为定性指标和定量指标。其中，定量指标是较为公正客观、评价有效的考核指标。考虑到要符合药品安全和产业发展战略导向，定量指标目标值的确定要科学、合理，应充分考虑内部条件和外部环境。在实际的研究过程中，笔者发现部分指标很难确定参考值，如社会满意度和行业满意度等。

 

4.4 药品安全治理效能评估指标的适用性考虑

 

指标的适用性直接影响评估的效果和质量。对于需要获取数据的评估指标，应当考量相关数据的可获得性。若数据统计标准不同或获取难度较大，则需要结合实际情况，修改评估指标，确保设定的指标不仅能够准确反映药品安全治理效能，还能保证评估工作顺利开展。

 

引用本文

 

中国药品监督管理研究会药品治理体系研究专业委员会.药品安全治理效能评估指标体系研究[J].中国食品药品监管,2024(9):46-55.

 

来源：中国食品药品监管杂志

关键词： 药品安全