摘 要 Abstract 

 

2024 年7 月国家药监局启动了优化创新药临床试验审评审批试点工作，显著缩短了1 类创新药临床试验申请审评审批时间，提高了创新药物研发的效率。本文基于研究者视角，通过分析国内外创新药临床试验审评审批体系，结合我国当前试点工作的实施情况，旨在探讨该试点工作对临床试验机构、伦理委员会和研究者带来的机遇与挑战，并提出相应的思考和策略。该试点工作要求临床试验机构、伦理委员会及研究者在创新药物研发过程中承担更为关键的责任，亟需进一步强化临床试验机构与伦理委员会有机协作，优化风险管理机制，并增强研究者在早期临床试验中的核心作用。通过多方协作，确保试点工作及临床试验的科学、规范与高效实施，可为我国药品监管的国际化和创新药物研发的高效推进提供有力保障。

 

In July 2024, the National Medical Products Administration (NMPA) launched a pilot program to optimize the clinical trial review and approval process for innovative drugs, significantly shortening the approval timeline for Category 1 drug applications and improving R&D efficiency. This paper, from the investigator perspective, analyzes domestic and international clinical trial review and approval systems, evaluates the implementation of pilot program, and explores its opportunities and challenges for clinical research institutions, ethics committees, and investigators. The pilot program requires these stakeholders to assume greater responsibilities in innovative drug development, necessitating stronger collaboration between institutions and ethics committees, optimize risk management mechanisms, and a more central role for investigators in early-phase clinical trials. A multi-party, coordinated approach will be key to ensuring scientific, standardized, and efficient implementation of the pilot program and clinical trials, ultimately supporting the internationalization of China’s drug regulatory framework and accelerating innovative drug development.

 

关键词 Key words

 

优化审评审批；研究者视角；风险管理；创新药；临床试验

 

optimized review and approval; investigator perspective; risk management; innovative drugs; clinical trials

 

近年来，医药科技的飞速发展与疾病谱的演变重塑了健康定义与疾病管理模式。创新药物的研发已从传统小分子药物拓展至生物制剂、多特异性抗体、核酸药物、细胞与基因疗法等前沿领域，推动全球医药创新迈入高速高质量发展的新纪元，精准治疗与慢性病管理理念逐步深化。

 

《“健康中国2030”规划纲要》明确提出，加强重大疾病的早筛、早诊、早治及规范化诊疗，构建完善的慢性病防控体系，并推动创新药物研发与个体化治疗[1]。尤其在肿瘤、罕见病等前沿领域，突破性疗法的持续进展，使部分高致死性疾病逐步演变为可长期控制的慢性病，肿瘤管理模式正从急性治疗向慢性病化管理过渡。这一趋势不仅重新定义了疾病治疗范式，也对创新药物的临床开发、审评审批机制及监管体系提出更高要求，促使全球药品监管体系不断优化，以适应医药创新的快速迭代。

 

在此背景下，我国药品监管体系持续深化改革，优化临床试验审评审批流程已成为提升新药研发效率、促进国内外医药创新合作的重要举措。为进一步加速创新药物进入临床，推动全球同步研发，2024 年7 月国家药监局印发《优化创新药临床试验审评审批试点工作方案》后，正式开展优化创新药临床试验审评审批改革试点（以下简称试点工作）。该试点工作主要是针对1 类创新药（细胞和基因治疗产品、疫苗产品等除外）的临床试验申请，审批审评由原先的60 个工作日默示许可，调整为30 个工作日内完成审评审批[2]。这一改革标志着我国药品监管体系迈向更高效、国际化的新时代，为全球医药创新生态提供了更具竞争力的监管环境。但与此同时，对临床试验机构、伦理委员会及研究者也提出了更高的要求。

 

本文从研究者角度出发，分析不同国家和地区药物临床试验审评审批体系，探讨我国在加速与国际接轨过程中构建高效监管体系的关键要素。同时，系统梳理试点工作给临床试验机构、伦理委员会和研究者带来的机遇与挑战，并就强化临床试验机构与伦理委员会协同、优化风险管理机制及提升研究者在早期临床试验中的核心作用提出思考和策略，以推动多方协作，确保试点工作及临床试验的科学、规范与高效实施。

 

1. 优化临床试验审评审批：接轨国际，推动创新药物全球化研发

 

如今，全球制药市场的竞争愈加激烈，我国正加速从“仿制药大国”转型为“创新药强国”。试点工作的开展将进一步提升创新药临床试验审评审批效率，缩短药物研发上市周期，从而激发国内制药企业的创新研发动力，加速推进其全球化进程，并促进国际制药企业在我国更早开展临床试验，将我国纳入创新药早期同步研发战略版图，加速全球研发合作。对我国临床试验机构及研究者而言，有更多机会尽早参与全球创新药早期临床研发及国际多中心临床试验，可有效促进创新药物在多个国家和地区的同步研发、同步申报、同步审评、同步上市；同时也有更多接触国际领先技术、前沿新靶点及新机制创新药物的机会，有利于提升我国制药行业的创新能力。

 

对我国与美国、欧盟、澳大利亚、日本的临床试验申请审评审批进行分析[3-7]，如表1 所示，结果提示我国在审评审批时限及特点方面已经实现与国际接轨。需要关注的是，国家药监局药品审评中心在审评团队规模和资源配置上与全球领先的药品审评机构仍存在一定差距。加快审评审批进程，需进一步投入更多审评资源，包括扩充专业审评人员队伍、加强多学科培训以及引入先进的审评工具和技术支持等，从而全面提升审评效率与质量，助力创新药物快速进入市场。

 

2. 临床试验机构与伦理委员会有机协同：落实风险管理，保障试点工作高质效实施

 

随着更多新靶点、新机制的创新药物进入临床试验，同时更多创新药物开展全球同步研发，临床试验机构和伦理委员会面临着前所未有的挑战。为提高创新药临床试验全过程实施的质量和效率，临床试验机构与伦理委员会的协同合作与审查能力提升愈发重要。

 

特别是处于早期研发阶段的创新药临床试验，该阶段临床试验机构和伦理委员会需要在仅有试验用药品信息、非临床研究资料以及极为有限的临床研究数据的基础上，对临床试验进行详尽的风险评估，并对方案设计的科学性与伦理合理性进行审查，审查内容更为复杂，责任更重。而大多数临床试验机构的伦理委员会缺少临床前药理学、毒理学、制药工程学、药剂学、临床药理学和统计学等相关专业背景的委员，难以保证审查的可及性和质量。这就要求伦理委员会在已有医学、社会学、法学等专业背景的委员的基础上，增设具有多元专业背景的委员或顾问，并加强委员能力培养，提高伦理委员会对创新药临床试验的伦理审查质量。

 

临床试验机构、伦理委员会针对试点项目的风险管理计划重点审查以下4 个方面：①风险的识别。审查风险管理计划是否全面识别了药物临床试验中可能的各类风险，主要包括：与药物本身作用机制所涉及靶点相关的已知潜在毒性和未知的不良反应，临床试验方案设计带来的风险，以及临床试验实施操作流程（如药品配制、剂量及用法、样本采集）给受试者带来的风险等。因此临床试验机构、伦理委员会和主要研究者应持续增强风险管理意识，并将其融入试验设计和实施全流程，以更好地保护受试者安全。②风险的评估。审查风险管理计划中对风险严重程度、发生概率等的评估是否合理，比如对于可能危及生命的与药物相关的不良反应的发生概率评估是否有科学依据。③风险的控制措施。重点审查针对各种风险所制定的预防措施或应急预案是否有效、可行。比如方案的入选/ 排除标准中有无考虑高风险受试者的识别，试验流程有无加强潜在不良反应的监测频次，出现严重安全性事件时的急救措施是否完善，是否有明确的流程确保受试者能及时获得救治等。④风险与受益的平衡与评估。评估试验给受试者带来的潜在风险与可能获得的医疗受益（如对个体疾病的有效治疗、对医学知识的贡献等）之间的比例是否合理，确保受试者的权益和安全。

 

有些机构在进行伦理审查前设置学术委员会，可在递交创新药临床试验申请时，基于药物临床前数据，同步或前置于机构和伦理委员会，对临床试验进行风险评估，敦促申办者完善相应的风险管理计划及风险管理措施，并对方案设计进行审查。伦理委员会重点对项目的科学性与伦理合理性进行前置审查并出具有条件批准函，待国家药监局药品审评中心下达临床试验通知书后，伦理委员会将基于通知书中意见再对临床试验进行审查，在项目启动前，学术委员会与伦理委员会共同落实对临床试验风险管控的审查和确认。同时，伦理委员会与临床试验机构在临床试验开展过程中共同监督申办者严格按照项目方案筛选受试者、规范知情同意过程、保护受试者安全和权益，并持续监测药物的安全性，及时报告相关安全性事件。

 

试点工作要求30 个工作日内完成创新药临床试验申请审评审批，获批后12 周内启动临床试验。这就要求临床试验机构和伦理委员会建立完善的多部门协作机制，优化和简化流程，从而有效提高临床试验启动效率。临床试验机构与伦理委员会的协同合作愈发重要，机构在进行立项审批时注重风险与科学性审查，伦理委员会从受试者保护角度出发评估研究的风险与获益，二者相辅相成。同时，临床试验机构与伦理委员会协同工作，包括一套材料一次递交，是提升审查审批效率和加速临床试验进程的重要保障。2017 年中共中央办公厅、国务院办公厅印发的《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》中指出，在我国境内开展多中心临床试验的，经临床试验组长单位伦理审查后，其他成员单位应认可组长单位的审查结论，不再重复审查[8]。此外，未来区域内或可基于国家临床医学研究中心学科优势及其行业影响力，建立专科化伦理委员会，推进伦理审查互认，以提高伦理审查的效率，匹配整体审评审批的速度。

 

自国家药监局公布关于同意在北京、上海开展优化创新药临床试验审评审批试点的批复[9] 后，复旦大学附属华山医院药物临床试验机构和伦理审查管理办公室迅速响应，基于早在2018 年建立的机构先行立项审核和伦理前置审查机制的成熟经验，通过进一步完善多部门协作机制， 在1 周内分别制定了试点项目的运行管理标准操作流程（standard operating procedure，SOP）和风险管理计划审查机制等，加速试点项目的受理进程，并推动了机构形式审查、伦理前置审查、协议前置审查以及遗传办申请的同步进行，从而有效支持申办者和研究者高效开展试点项目工作。作为创新药临床试验审评审批试点机构之一，复旦大学附属华山医院有6 个专业组获批试点[10]，目前已承接3 个新药临床试验试点项目。

 

3. 研究者核心参与：加强多方协作，确保临床试验高质效执行

 

试点工作方案要求伦理委员会和主要研究者确认风险管理计划、主要研究者确认临床试验方案等。主要研究者可以更早参与临床试验方案的设计与讨论，将我国未被满足的临床需求更早和申办者对接，以帮助申办者在确定新药研发策略时考虑我国患者群体；同时研究者在开展临床试验的过程中，可不断提高自身的临床研究能力，从而实现研究者与创新药临床试验的双向赋能。

 

试点工作开展后，研究者、临床试验机构及申办者的协同配合日益紧密，申办者在选择合作机构和主要研究者时更加注重其专业能力和质量保证能力，对研究者在临床试验领域的专业性和对政策法规的掌握度提出了更高要求。研究者应深入学习审评审批相关法规、政策及指南等文件资料，紧跟创新药研发领域的新技术、新方法发展趋势，不断提升自身的新药研发能力。在试验准备和启动阶段，研究者需要与申办者一同充分评估并制定完善的风险管理计划，积极参与申办者与审评机构的沟通会议。试点工作要求新药临床试验申请获批后12 周内启动临床试验，研究者需要在时限内完成试验准备相关工作，如受试者招募等，确保试验高效和顺利启动。在试验开展阶段，研究者须密切监测受试者安全，及时处理和报告安全性事件，还要根据风险变化调整管理措施。同时要持续加强与申办者、临床试验机构、伦理委员会等相关方的协作和沟通，共同推进临床试验的高质效实施。

 

4. 总结与展望

 

在当今医药行业持续发展、竞争激烈的背景下，优化临床试验审评审批的试点工作为临床试验生态优化注入了新活力，不仅有助于缩短创新药物的研发上市周期，更为全球药物同步研发创造了条件，使我国在全球医药研发格局中的地位不断提升。

 

在这一过程中，临床试验机构必须精准把握全球最新的药物研发动态，在合规框架下推动科学创新。伦理委员会则需肩负起保障研究伦理和受试者权益的关键责任，确保临床研究始终在高标准、高透明度的环境中进行。研究者们应具备敏锐的洞察力与前瞻性的思维，持续推动医学进步和创新疗法的突破。

 

唯有在多方力量的紧密协作和共同努力下，创新药物研发进程才能高效运行、顺利推进，真正实现科学与伦理的双重保障，为全球患者带来切实的治疗福祉。

 

引用本文

 

严钰茸，曹钰然，曹国英，武晓捷，何金杰，张菁＊.研究者视角：优化临床试验审评审批机制的机遇与挑战[J].中国食品药品监管.2025.2（253）：44-49.

 

来源：中国食品药品监管杂志

关键词： 新药临床试验