问题1：药物临床试验机构备案中，因为场地限制，在现有医院药房中划分区域作为GCP中心药房是否可行？是否可以进行试验用药品的中心化管理、不设置试验用药房？

 

答复建议：《药物临床试验机构管理规定》（2019年12月1日起施行）第五条规定：“药物临床试验机构应当具备的基本条件包括：……（三）具有与药物临床试验相适应的独立的工作场所、独立的临床试验用药房、独立的资料室，以及必要的设备设施”。法规明确规定药物临床试验机构应具备的基本条件包括“独立的临床试验用药房”，因此，机构应当设置“独立的临床试验用药房”，不建议在现有医院药房中划分区域作为GCP中心药房，或仅进行试验用药品的中心化管理。

 

问题2：罕见病往往患者数量非常少，如何确定罕见病临床试验的样本量？

 

答复建议：根据2022年6月CDE发布的《罕见疾病药物临床研究统计学指导原则（试行）》，对于罕见疾病临床研究，所需的样本量应保证能够充分评估药物的获益和风险。罕见疾病样本量的确定通常采用传统的估计方法，如采用非传统方法确定样本量（例如，使用贝叶斯等方法），样本量估计方法的合理性（例如，先验分布、参数估计值等设置是否合适）需经充分论证，必要时可采用不同的方法和/或基于不同的模拟参数进行估计，相关参数需与监管部门充分沟通并达成一致意见，在综合考量后确定最终样本量。样本量估计应有完整详细的记录，包括但不限于相关依据、文档、代码及结果，以支持监管部门进行必要的审核和验证。另外，样本量的确定还应考虑有充分的安全性评估数据。若采用国际多中心临床研究，样本量分配建议参考ICH《E17多区域临床试验计划与设计的一般原则》。

 

来源：上海药品审评核查中心

关键词： 药物临床试验