国家药品监督管理局药品审评中心于2025年6月10日颁布了关于公开征求《先进治疗药品的范围、归类和释义（征求意见稿）》，旨在规范我国先进治疗药品的范围及归类，促进分级分类科学监管，助力监管与国际接轨，推动该类药品研发申报及审批上市，促进产业发展，更好地满足人民健康需求。

 

 

征求意见稿结合我国创新药产业和发展现状，并参考美欧日及世卫组织的命名规范、定义及其分类，兼顾技术种类特点，命名为先进治疗药品（Advanced Therapy Medicinal Products，ATMPs），并细致阐述了主要的划分原则及判定逻辑。具体分类如下：

此征求意见稿中明确指出先进治疗药品需符合药品相关规定，并排除了经采血来源的输血用血液成分，直接由供体捐献的移植用人体细胞、组织或器官，用生殖技术的生殖细胞和预防用疫苗。同时，征求意见稿对于组织工程药品、新型抗原类治疗药品、新型递送系统药品、细胞衍生物药品及新型微生物类药品等创新技术或方法生产的产品也做了归属和释义，使相关分类规则更加明确。

借此了解美国、欧盟、日本的先进治疗药品的分类及管控，各监管机构基于不同的物质基础、作用机制以及监管需要等因素，对ATMP 进行了分类。

世界卫生组织（WHO）明确ATMP 是指需经实质体外操作和（或）非同源使用的产品，与欧洲药品管理局（EMA) 的分类和适用范围相似，包括细胞治疗产品、基因治疗产品、组织工程产品和组合产品，均不包括器官移植和预防用疫苗。

美国FDA对于ATMP 无统一、明确分类，基于监管需求，将满足再生医疗先进疗法程序（Regenerative Medicine Advanced Therapy，RMAT） 认定的细胞、组织工程等产品定义为再生医学产品（Regenerative Medicine Therapy, RMT）。除此之外，还将用于生产细胞治疗产品的辅助产品纳入了细胞和基因治疗产品中。

日本药品和医疗器械综合管理局（Pharmaceuticals and Medical Devices Agency, PDMA）统一定义为再生医学产品，明确该类产品需经体外实质操作，与WHO类似。

 

 

名称	监管机构	定义或描述要素	范围	分类	分类逻辑
先进治疗药品(ATMPs)	WHO	经实质体外操作和(或)非同源使用[区别于人体细胞组织治疗(HCTs)]	包括异种细胞组织；不包括生殖细胞、可遗传基因修饰性产品、器官移植、预防用疫苗	细胞治疗产品	物质基础作用机制例等式
	EMA	几类人用药品的总称	不包括器官移植、预防用疫苗	细胞治疗产品	物质基础作用机制
				基因治疗产品	分子类型研究，如同时满足，风险高
	NMPA	符合药品相关管理规定，按药品路径研制、生产、经营、使用和监管；经体外操作生产并在人体内发挥预防功能的细胞治疗药品、基因治疗药品等	不包括直接移植用人体细胞/组织/器官、生殖细胞等；不包括预防用疫苗	细胞治疗产品	物质基础及活性成分
					生产工艺及技术特点
					功能用途及作用机理
再生医学产品(RMT)	FDA	区别于PHS 361产品，为满足RMAT加速程序认定需求	包括异种细胞组织；不包括器官移植、预防用疫苗	细胞治疗产品	物质基础
					产品申报情况例等式
	PMDA	用于医疗保健的体外实验操作	包括动物细胞；不包括器官移植、预防用疫苗	加工的人类细胞产品	物质基础作用机制
				基因治疗产品	风险级别(是否存在基因修饰)
细胞和基因治疗产品(CGT)	FDA	未见法规层面定义	包括异种细胞组织；不包括器官移植、预防用疫苗	体细胞治疗产品	物质基础生产材料
				基因治疗产品	产品申报情况
				辅助产品组合产品	监测需要
人体细胞组织产品(HCT/Ps)	FDA	经体外操作和(或)非同源使用[区别于按PHS 361监管的HCT/Ps]	不包括异种细胞组织；不包括器官移植、预防用疫苗	细胞治疗产品	物质基础作用机制
				组织工程产品	风险级别例等式

 

综上，各国监管机构在法律法规层面明确了ATMP 的定义及分类，并在科学层面结合产品的物质基础、体外操作特点、功能用途等方面，采用描述、例举等方式明确了各类产品的释义，为后续该类产品审评技术标准体系建设和加速审批制度建立奠定了良好监管基础。

 

— 思考—  

全球各国和地区均高度重视先进治疗药品，将其视为极具创新性的治疗手段，并强调其安全性和有效性评估。随着科技和医学的快速发展，先进治疗药品的监管体系也在不断演进。深入理解各国法规和监管框架对于开发和审批新的先进治疗药品至关重要。确保患者能够获得安全、有效的创新疗法，是各国监管机构的共同目标。

美国、欧盟和日本均已设立了针对先进治疗药物（ATMP）的认定程序，例如美国的再生医学先进疗法（RMAT）认定、欧盟的ATMP分类程序以及日本的SAKIGAKE认定。通过这些认定，相关产品可按加速或附条件审评路径申报注册上市。我国虽暂未设立专门针对ATMP的特殊认定程序，但已建立了包括优先审评、突破性疗法认定和附条件审批在内的多种加速审评路径，以推动细胞基因治疗产品的上市。

在监管框架方面，美国FDA的法规更聚焦于具体产品类型，欧盟则进行了更为细致的分类和规定，日本的再生疗法监管体系则被视为一种前瞻性模式。中国已迅速与国际接轨，非注册临床研究蓬勃开展，加速了科技创新。结合最新的法规意见稿中的细致分类，将进一步助力先进治疗药品实现灵活、科学且有效的监管。

ATMP作为生物医药领域的前沿方向，具有巨大潜力，对国际竞争和国家战略意义重大。临床价值、政策支持、技术创新、资本投入和严格监管共同推动其发展，有助于满足临床需求并培育新质生产力。然而，ATMP领域机遇与挑战并存：产品个性化强、技术迭代快、工艺复杂、专利壁垒高，研发难度和成本大，成功率低。当前行业面临资本寒冬，产品上市数量少、定价高，医保覆盖不足，支付能力有限。监管机构需提供更多支持和明确政策，以促进其发展。

 

来源：同写意

关键词： 先进治疗药品