摘 要 Abstract 

 

目的：梳理在我国实施去中心化临床试验（DCT）的主要风险和挑战，以期为DCT 在我国的健康发展提供参考。方法：采用方便抽样法选取DCT 各相关方代表进行定性访谈，采用主题框架法对访谈资料进行整理分析。结果：DCT 各模块的使用程度及各相关方对DCT 的认知与实践均有较大差别。目前，DCT 各模块实施面临的主要风险和挑战包括：现有医疗体系的架构和基础设施不能满足DCT 实施的需要；更为明确的监管措施和政策有待出台予以支持和指引，相关方对未知风险存在担忧，且不同监管部门之间的政策协调有待加强；相关方能力建设有待加强，患者对临床试验的认知和参与不足。结论：建议DCT 的开展以患者为中心，并契合临床试验目的；先行先试，产生示范效应，培育DCT 在我国发展的土壤；选择有一定实施基础和经验的DCT 模块作为突破点，针对其出台行业标准或指导原则，推动其发展和实践，实现以点带面、加速发展DCT 的目的；加大培训和沟通支持力度。

 

Objectives: This study aims to identify the main risks and challenges associated with the implementation of decentralized clinical trial (DCT) in China and provide recommendations for the healthy development of DCT. Methods:Representatives from various stakeholders in DCT were selected using a convenient sampling method, and qualitative interviews were conducted to collect data. The thematic framework method was employed to analyze the interview data.Results: There are significant differences in the usage frequency of DCT elements and in the understanding and practice of DCT among stakeholders. The main risks and challenges included: The current healthcare system’s architecture and infrastructure do not meet the needs for DCT implementation; Clearer regulatory initiatives and policies are needed to provide support and guidance, as stakeholders remain concerned about unknown risks, and coordination among different regulatory authorities needs to be strengthened; Capacity building for stakeholders must be enhanced, and patients exhibit insufficient awareness and participation in clinical trials. Conclusion: It is recommended that the implementation of DCT be patient-focused and fit for purpose. A pilot approach should be adopted to generate a demonstration effect and cultivate a supportive environment for DCT in China. DCT elements with a solid implementation foundation and experience should be selected as breakthrough points, and industry standards or regulatory guidance should be issued for these elements to promote their development and practice, ultimately accelerating the broader implementation of DCT. Additionally, increased support for training and communication is essential.

 

关键词 Key words

 

去中心化临床试验；以患者为中心；定性访谈

 

decentralized clinical trial; patient-focused; qualitative interviews

 

去中心化临床试验（decentralized clinical trial，DCT）是指“以患者为中心的，不局限于传统临床试验实施现场，场景可选的新型临床试验模式。”[1]由于DCT 为受试者提供了更多的选择，不要求受试者必须前往临床试验机构才能参加临床试验，增加了受试者可及性，减轻了受试者的负担，同时DCT 中新技术、新工具的应用有助于加快受试者招募、更频繁和高效地收集数据、减少受试者脱落、提高临床研究效率等[2-4]，DCT 近年来得到越来越多的关注和应用。

 

对于DCT 的监管，国家药品监督管理局药品审评中心于2023年7 月发布了《以患者为中心的药物临床试验实施技术指导原则（试行）》[1]，于2024 年5 月发布了《在罕见疾病药物临床研发中应用去中心化临床试验的技术指导原则》[5]，为开展DCT 提供了指导。需要关注的是，DCT 作为新兴领域，目前各相关方大多停留在初步探索阶段，缺乏对DCT的全面和正确认识，DCT 在我国的开展仍面临诸多挑战。为厘清在我国实施DCT 的主要风险和挑战，为DCT 的健康发展提供参考，笔者特开展了此项访谈研究。

 

1. 研究对象和方法

 

1.1 研究对象

 

本研究于2023 年10 月24日~2024 年1 月8 日，采用方便抽样法选取DCT 各相关方代表参加访谈，访谈对象的选择要求详见表1。本研究纳入51 名访谈对象，收集了所有访谈对象的一般信息，包括姓名、年龄、性别、学历、工作单位、部门、职务或职称、相关工作从业年限等。本研究已通过北京大学生物医学伦理委员会审批（伦理审批号：IRB00001052-23153），所有访谈对象均已签署知情同意书。

1.2 研究方法

 

1.2.1 确定访谈提纲

 

本研究通过查阅中美欧DCT相关法律法规和文献，了解和掌握中美欧DCT 法规要求和实践状况后初步制定访谈提纲；随后通过专家咨询对提纲进行修改完善；最后在进行3 例预访谈后，根据访谈情况对提纲进一步修改和确定。访谈提纲如下：①针对DCT的9 大模块， 即远程招募、电子知情同意、试验用品直达、远程访视及临床试验相关活动、远程数据采集与管理、数字健康技术（digital health technology，DHT）、安全性监测和报告、远程监查、电子支付，您认为各模块目前的实施程度如何？您认为实施各模块最大的风险和挑战是什么？您对于各模块的实施有何建议和意见？②对于其他DCT相关元素，如各方责任、参与者管理、监管沟通交流等，您认为是否也存在需要注意的风险和挑战？您有什么建议和意见？③您是否还有其他想讨论的问题和补充建议？

 

1.2.2 资料收集

 

根据访谈对象意愿，选择焦点小组访谈法或一对一访谈法。访谈采用线上、线下相结合的形式，线上采用线上会议，线下访谈地点为独立会议室。访谈小组成员包括访谈主持人、访谈员和记录员。正式访谈前，访谈小组人员进行自我介绍。访谈以访谈提纲为中心展开，适当进行追问、复述、总结。访谈过程使用线上会议软件或录音笔进行录音，每场访谈时间约为1~2 小时。

 

1.2.3 资料整理与分析

 

每次访谈结束后，记录员将录音转写成文字资料，再由访谈员将转写稿与录音内容进行核对，不清楚的地方与其他访谈员进行核对。针对访谈记录的录音材料和文字材料，使用QSRNVivo 11.0 计算机辅助分析软件，采用主题框架法（thematic framework analysis） 进行分析， 具体步骤如下。① 熟悉研究资料（familiarisation）， 通过反复阅读原始转录资料来尽可能地熟悉研究资料。② 建立主题框架（developing a thematic framework）， 参考研究目的和定性访谈提纲、原始转录资料、熟悉过程笔记、访谈提纲等建立主题框架。③ 标记（codingor indexing）， 依据主题框架对转录资料进行标记和编码。④ 总结解释（mapping and interpretation），总结描述在我国开展DCT 的风险和挑战以及受访者建议和意见。

 

2. 研究结果

 

2.1 受访者一般信息

 

本研究共访谈了51 位DCT各相关方代表， 年龄范围为28~62 岁， 女性占56.9%， 硕士及以上学历占74.5%，工作年限10 年及以上占92.2%（表2）。其中，有20 位受访者（39.2%）选择一对一访谈， 另外31 位（60.8%）参加焦点小组访谈。

2.2 实施DCT 各模块的风险和挑战

 

2.2.1 远程招募

 

本研究中，大部分受访者表示实施或参与过远程招募，其中少数受访者表示参加过较多项远程招募。

 

部分受访者认为，目前远程招募的较大风险和挑战在于成功率低，主要原因是我国尚缺乏针对性的大型数据库，各医院数据相互孤立，无法支持大规模临床试验的招募；专业招募公司的数据库范围有限，数据质量和合规性堪忧；部分受访者曾尝试过利用主流药品网络销售平台进行招募，但因平台使用者主要是为购药而非参与临床试验，其对临床试验的了解不足，参与意愿较低，且该类人群中患有试验拟研究疾病的人数较少，导致招募效率低。

 

部分受访者提到，远程招募还面临患者隐私和数据保护以及成本较高的挑战。因为DCT 所有模块均会涉及患者隐私和数据保护，这一问题可以通过技术和流程解决；另外DCT 初期应用有限，必定面临成本较高的问题，故本研究不考虑将患者隐私和数据保护以及成本较高列为DCT的主要风险和挑战。

 

针对远程招募面临的风险和挑战，受访者们提出以下建议。①从上至下推动数据的开放和互通。各医院，尤其是一线城市的头部医院拥有海量数据，但基于对患者隐私和数据保护的考虑，医院不会主动开放和互通数据库。为推动数据开放和互通，需要由政府部门发起试点活动或出台有关政策。2022 年12 月，《中共中央 国务院关于构建数据基础制度更好发挥数据要素作用的意见》明确指出：合理降低市场主体获取数据的门槛，增强数据要素共享性……推进实施公共数据确权授权机制。对各级党政机关、企事业单位依法履职或提供公共服务过程中产生的公共数据，加强汇聚共享和开放开发，强化统筹授权使用和管理，推进互联互通，打破“数据孤岛”[6]。2023 年10月25 日，国家数据局正式揭牌，其主要职责是负责协调推进数据基础制度建设，统筹数据资源整合共享和开发利用，统筹推进数字中国、数字经济、数字社会规划和建设等[7]。由此可见，从上至下推动数据库建设已有相应政策支持，加之近年来研究型病房和互联网医疗建设的发展，推动医院数据开放和互通的机遇已至。此外，如果能够通过数据开放和互通，开放医保和疾控数据供临床试验使用，那么对临床试验的发展也将起到很大的推动作用。②通过医疗联合体（以下简称医联体）、临床研究联合体（以下简称研联体）、专病协作网络等方式扩大招募对象范围。医联体、研联体可以通过联合二线、三线城市和社区医院，专病网络可在全国范围内建立联系和合作，触及更多的潜在受试者，扩大招募范围。③积极开展临床试验科普活动，加强公众教育。目前，我国公众对临床试验的认知仍有待提高，部分公众不了解临床试验，甚至存在负面认识，这也是导致我国临床试验招募效率较低的原因之一。建议通过“国际临床试验日”及公众普遍关注的疾病的主题日，或者健康宣教活动大力宣传临床试验及相关知识，帮助公众正确认识临床试验，提高公众参与意愿。

 

2.2.2 电子知情同意

 

本研究中，大部分受访者实施或参与过电子知情同意，部分受访者在此方面积累了大量经验，其所在单位更是将100% 实施电子知情同意列入工作计划。

 

电子知情同意可以分为知情和同意两个过程。本研究受访者普遍认为知情过程没有问题，赞同通过视频、动画、可互动的文字页面等加强患者对临床试验的理解。目前， 相关挑战集中在电子签名方面， 主要体现在电子签名具体规定有待进一步明确。我国于2019 年4 月颁布了《中华人民共和国电子签名法》，旨在规范电子签名行为，确立电子签名的法律效力[8]。需要关注的是，目前电子签名在临床试验领域应用较少，部分受访者担心监管核查仍需要检查知情同意的纸质版签名，因此不同临床试验机构和伦理委员会对电子签名的接受程度不一，有的临床试验同时配备了电子签名和纸质版签名。此外，由于我国电子签名的认证要求与国际要求不一致，导致国际多中心临床试验存在互认障碍。

 

针对电子签名相关问题，部分受访者建议推动监管部门出台核查要点，在其中明确接受电子签名这一形式。如果无法在相关法规中做出具体规定，则建议监管部门发起试点项目，通过实践告知各相关方何种标准的电子签名可被监管部门接受，从而发挥示范效应。此外，行业组织或研究机构可组织相关专家形成行业标准或专家共识，规范和认可临床试验中的电子签名，从而推动电子签名的使用。

 

2.2.3 试验用品直达

 

受访者普遍表示使用过试验用品直达服务，且在新冠疫情期间使用较多，目前已经恢复至常态水平。

 

试验用品直达在全流程质控（包括温控）、患者信息保护等技术层面上均没有问题。目前，各相关方主要考虑的是试验用品直达的适用性和成本问题。该服务可能更适用于物化性质稳定且对温控要求不高的口服药物，而不适用于注射剂或者使用方法复杂的药品和医疗器械。除此之外，受访者的考虑还包括：试验用品从医院药房还是申办方药库直接送达患者；如何保证患者正确用药；由于试验用品的物流要求较高，其覆盖地区有限等。

 

对于试验用品直达面临的挑战，部分受访者建议厘清临床试验中申办方和研究者的职责，其中申办方负责临床试验的发起和管理，研究者实施临床试验并对试验质量和受试者的权益与安全负责。整个临床试验过程需要申办方和研究者的密切配合与无缝对接，从而保证临床试验全过程的高效开展与受试者的安全。部分受访者建议建立规范化流程，明确各相关方责任和交接沟通节点，提前制定安全事件的应对计划。研究者可以通过动画、电话、视频、文字指导等方式，确保受试者了解正确的用药和药品储存方式，并加强与患者的线上沟通，减少远程导致的患者不依从。对于物流覆盖地区有限问题，需要试验用品直达的市场达到一定规模，通过更多的供应商，尤其是常用的物流供应商的加入予以解决。

 

2.2.4 远程访视及临床试验相关活动

 

本研究中，只有少数受访者开展过远程访视及临床试验相关活动，其中除了一些慢性病的随访外，大部分活动是在新冠疫情期间开展的。

 

远程访视及临床试验相关活动可以分为两类：①无干预的访视，通过视频、音频、电话等在线方式与患者互动，完成方案要求的访视系列流程[5]，包括随访、评估、数据收集等。②干预性访视，包括身体检查、诊疗活动、生物样本采集等，这些活动可以由护士上门提供，也可以由受试者附近的医疗机构提供。

 

受访者普遍反映，上门护士是远程访视面临的较大挑战，主要问题表现在上门护士的资质认定。2015 年发布的《药物临床试验数据现场核查要点》规定：“对受试者的相关医学判断和处理必须由本机构具有执业资格的医护人员执行并记录”[9]，而国家卫生健康委对于上门护士执业尚无明确的规定，虽然有“互联网+医疗健康”“互联网+ 护理服务”等系列工作意见和方案[10-11] 先后发布，扩大了“互联网+ 护理服务”试点范围[12]，部分地区还试点了“家庭病床”等服务[13-14]，但仍有较多医院的护士没有上门前往患者家中服务的执业资格。目前，市场上有供应商可以提供护士上门服务，但是覆盖的地区有限，提供的护士人数也有限。并且，主要研究者需要认可上门护士的资质，对其进行授权、培训和监督，保证上门护士能够按照临床试验要求完成相应活动，以及保证其在执业过程中的安全，这些问题目前对主要研究者而言仍是很大的挑战。

 

对于上门护士的问题，受访者提供了如下建议：①大力推广“互联网+ 护理服务”“家庭病床”等服务，扩大覆盖范围。②依托医联体、研联体等调动二线、三线城市及社区医院护士资源。③建立上门护士执业流程和规范，开展相关培训，确保临床试验质量和护士安全。

 

此外，部分受访者还提及附近医疗机构资质认证问题，包括这些机构是否应为已备案的药物临床试验机构、进行访视的医生是否需要是同一试验的研究者，以及患者自采生物样本质量的问题等。

 

2.2.5 远程数据采集与管理

 

大部分受访者表示， 远程数据采集与管理模块使用较多，尤其是电子化患者报告结局（electronic patient-reported outcome，ePRO）的使用。该模块面临的主要挑战是数据采集工具的验证。另外，目前我国可穿戴设备大多为消费级产品，未获得临床试验使用验证，相关验证要求和流程也尚未明确；如何保证数据的真实、可靠、完整、一致、可溯源也是一项挑战，尤其是患者自填数据；还有受访者提到由于网络原因导致出现数据上传故障的问题。对此，部分受访者建议我国参考欧美等国家和地区建立数据采集工具的验证流程和要求，提高数据采集质量，并实现与国际对接；同时，通过加强患者教育等提高患者自填数据质量。

 

2.2.6 数字健康技术

 

本研究发现，大部分受访者不太清楚DHT 的含义，部分受访者认为其是可穿戴设备，还有受访者认为其是医疗工具，可见DHT 在我国的发展还未成熟。《以患者为中心的药物临床试验实施技术指导原则（试行）》和《在罕见疾病药物临床研发中应用去中心化临床试验的技术指导原则》均对DHT 进行了详细的描述和定义，即DHT 是将现代计算机技术和信息技术应用于医疗过程的新型现代化医疗方式，在药物临床试验中，可通过应用移动医疗或远程监护设备，实现对受试者信息的远程收集。《在罕见疾病药物临床研发中应用去中心化临床试验的技术指导原则》要求对DHT 进行临床验证，确保研究终点经过全面而充分的验证[5]，但是未明确如何验证。部分受访者建议出台专门针对DHT 的指导原则，对DHT 的验证等问题做出具体规定和指导。

 

对于DHT 面临的挑战， 除了工具验证之外，受访者还提到在进行国际多中心临床试验时，我国DHT 供应商的资质和产品难以获得认可，对此需要加强供应商能力建设。另外也有受访者提到，目前我国DHT 供应商能力参差不齐，给临床试验供应商的选择带来了很大挑战。建议建立供应商白名单，为供应商选择提供参考，保障临床试验质量。

 

2.2.7 安全性监测和报告

 

大部分受访者没有将安全性监测和报告与DCT 关联起来。《以患者为中心的药物临床试验实施技术指导原则（试行）》中提到，使用DHT 可以“对受试者的安全性进行实时的监测及报告，使受试者更方便、及时地上报安全性事件”[1]。在访谈中，受访者集中反映的DCT 安全性监测和报告面临的挑战是报告数据的可靠性，包括患者自报和工具采集的数据；其次是DHT 的使用会带来海量的安全性信息，需要考虑如何处理这些信息中的重复数据，以及如何及时正确地处理安全性警报。对此，受访者建议在临床试验开始前就做好相应的设计和计划应对措施；通过加强DHT 的智能化水平和加强医生培训，以应对海量数据挑战；加强受试者教育，告知受试者如何正确填报数据信息，以及在何时及何种情况下应寻求当地医疗援助。

 

2.2.8 远程监查

 

根据受访者反映，目前我国已有超过100 家医院建成了远程监查平台。远程监查的主要挑战是各医院之间存在数据壁垒，远程监查可以覆盖的医院数量有限。对于部分医院来说，建设远程监查平台的动力不足，再加上患者隐私和数据保护问题， 许多医院不愿意开放数据。同时，建设远程监查平台需要专人负责，以实现纸质版数据到电子数据的转化，以及数据的及时更新，并在此过程中保证数据质量和数据链完整性，这对临床试验人力紧张的医院来说也是一个挑战。目前，这类工作主要由临床研究协调员（clinical research coordinator，CRC）辅助完成。此外，对于远程监查是否要去标识化和如何保证去标识化的准确率、数据转化的完整正确率，也存在一些争论。

 

对于远程监查面临的风险和挑战，受访者建议由市级卫生健康部门推动，鼓励医院建设远程监查平台，打通本市各医院数据，可在一线城市先行先试，发挥示范效应。同时，不断提高和完善远程监查平台建设的技术水平。

 

2.2.9 电子支付

 

本研究中，大部分受访者尚处于电子支付的尝试阶段。临床试验机构代表一方面希望通过电子支付来提高支付效率，增强受试者依从性和满意度，另一方面对供应商的资质有较大担心，主要集中在合规和患者信息保护。对于电子支付环节面临的挑战，受访者建议加强供应商能力建设，尤其是在合法、合规及专业方面，相关操作应规范化；建立电子支付平台，各相关方可在此平台上实时衔接互动。

 

2.2.10 其他

 

在本研究的访谈中， 针对DCT 各模块，大部分受访者强调首要考虑患者对各模块的接受程度，考虑患者更愿意采取去中心化的模式，还是更愿意到医院与医生见面。排除患者因身体原因不能来医院的因素后，就要考虑采取远程能否比面对面获得更多的医疗支持和关注。如果是，患者可能会愿意选择去中心化的模式；如果不是，患者可能更愿意到医院，与医生就疾病情况进行更多交流。

 

其次， 部分受访者认为要考虑研究本身的目的是否适用DCT，对于一些慢性病和随访性的研究，或者当患者前往医院存在困难时，可能DCT 更适合。但是对于一些治疗和评价比较复杂，或病情比较危急的疾病，DCT 可能就不适合。

 

再次，也有受访者认为，有的DCT 的“去中心化”只是把临床试验地点从传统的临床试验机构转移到患者家中或其附近的医疗机构。事实上，在这个过程中，临床试验机构和研究者需要做更多的沟通、协调、教育、监督和跟踪工作，以保证临床试验质量和受试者安全。因此，DCT 的“去中心化”不是去掉“临床试验机构”，而是促使临床试验机构和研究者开展更多的工作。

 

最后， 对于DCT 在我国的发展， 大部分受访者持积极态度，认为新技术、新方法的出现必然会推动产生临床试验的新模式，为临床试验各相关方带来更多的便捷、更高的效率，乃至更少的花费。在此过程中，各相关方需要积极沟通与合作，共同培育DCT 的发展土壤，把DCT 的基础搭建好，DCT 的发展才能行稳致远。

 

2.3 各相关方反馈汇总

 

本研究在访谈过程中发现，来自不同相关方的受访者对DCT的认知和实施经验差异较大。申办方方面，由于国外已经有较丰富的DCT 实践经验，因此外资企业尝试较多，不少外资企业开展了DCT 的试点活动或模拟试验，对DCT 在我国的实施进行了积极的探索。大部分本土企业除了在新冠疫情期间采用DCT 的方式开展了一些临床试验外，主动尝试较少，主要是由于在尚无明确的法规文件或者先行案例示范下，出于对未知事物的担忧，不敢轻易投入和尝试。

 

目前， 我国的DCT 供应商和合同研究组织（contract research organization，CRO）可以分为两类：一类是对DCT的各模块均有涉猎，致力于打造DCT 平台；另一类主营DCT 中的某一模块。平台供应商对DCT有比较全面的了解，而主营某一模块的供应商通常只对该模块进行了深入研究。另外，DCT 供应商还有国际企业和本土企业之分。国际企业有国外DCT 的实践经验支持，一些产品比较成熟，但存在如何适应中国的法规要求和文化习惯问题；本土企业的产品更多考虑了我国的法规环境和临床实践，但存在如何符合国际规范和国际认可的问题。申办方和研究者在选择供应商时通常会面临其资质评估问题。

 

临床试验机构对DCT 的整体态度比较审慎，虽然有个别医院非常积极地拥抱了数字化和电子化，但是大部分医院出于对患者隐私保护和数据安全的考虑，在不明确新技术、新方法可能带来何种风险时，还是选择了比较安全的保守姿态。

 

本研究曾经邀请各医院推荐具备DCT 实施经验的研究者参加访谈，但是很多医院包括临床试验头部医院的反馈是：本院尚无研究者开展过DCT。可见目前我国DCT 的实施尚处于起步阶段，研究者参与数量和使用模块较少。本研究访谈了有限的几位研究者，其中除了同时担任临床试验机构负责人的研究者外，大部分研究者的经验仅限于曾经做过的DCT模块，对于未做过的DCT 模块，其基本没有概念和了解。

 

对于DCT，我国监管部门的态度较为明朗，对DCT 的相关话题很关注，乐于同各相关方进行沟通交流，且在不到一年的时间内发布了2 个DCT 相关指导原则[1,5]，为业界提供指导和参考。

 

3. 对于我国DCT 发展策略的思考

 

3.1 以患者为中心，契合临床试验目的

 

患者是对疾病状态和治疗效果的直接感受者和体验者，因此在DCT 的设计中要充分考虑患者的需求，提供有利于患者的、可供选择的试验方式，使DCT 成为帮助患者解决其参与临床试验的难点和痛点的帮手，而不是阻碍。同时，不应为了迎合热点而去开展DCT。另外，要在DCT 实施过程中，通过各种方式有意识地加强患者和研究者的互动，以弥补远程带来的影响。

 

在临床试验规划阶段，就应根据临床试验目的，结合疾病情况、试验产品特点、测量评估方法、主要终点指标等，对是否可以使用DCT 以及哪些环节可以使用DCT 进行整体考虑。另外，随着ICH《E6（R3）：药物临床试验质量管理规范》的工作进展，我国需要及时更新《药物临床试验质量管理规范》，建议充分引入ICH E6（R3） 中的“ 以患者为中心”“契合目的”“基于风险并与风险相称”“质量源于设计”等理念。

 

3.2 先行先试产生示范效应，培育DCT 在我国发展的土壤

 

新技术、新方法和新模式的引入通常会引起人们对未知风险的担忧，以及实践层面的不习惯和不安全感，这就需要采取先行先试，发挥示范效应，提供成功经验，以打消顾虑，增强行业信心，培育出适宜新生事物成长的土壤和环境。对于DCT， 国外已有较好的发展经验，如欧洲的“Trials@Home”项目。在该平台，有32 家单位开展分工和合作，各自认领DCT 的某个或某些模块进行探索和实践，并在平台上分享遇到的问题和挑战以及积累的经验和教训，极大地推动了欧洲DCT 的发展。目前，在我国也有了类似探索，如拜耳公司的远程访视试验和武田公司的电子知情同意推广，中国外商投资企业协会药品研制和开发工作委员会、药物信息协会、北京经济技术开发区协同医药医学创新促进中心的DCT 工作小组，北京大学、中国药品监督管理研究会开展的DCT 研究等，这些活动为DCT 的先行先试和分工合作奠定了良好的基础。但需要注意的是，这些活动均为某家企业、某个单位或组织机构自发开展的，影响力有限，难以调动全行业的积极性和资源，也存在重复建设的问题。因此，本研究建议从更高层面，如政府部门建立DCT 平台，整合和组织已有的各平台和相关资源，更加高效地推动DCT 的先行先试和分工合作。

 

2004 年，为了利用健康信息技术促进医疗健康领域发展，美国政府以总统令的方式，在美国卫生与公众服务部（Department of Health and Human Services，HHS）部长办公室下设置了国家卫生信息技术协调办公室（Office of the National Coordinator for Health InformationTechnology，ONC），其主要目的是：促进健康信息技术的开发和使用，推动数据共享。ONC 成立后推动了《经济与临床健康信息技术法案》（Health Information Technology for Economic and Clinical Health Act，HITECHAct）、《21 世纪治愈法案》（21st Century Cures Act） 的颁布和健康信息技术认证项目的开展，大幅推进了美国健康信息技术发展、电子健康档案（electronic health record，EHR） 建设认证以及患者对电子健康信息的访问和患者数据共享[15-16]。建议我国参考ONC 增设专门负责人类健康信息技术管理的部门，负责对医疗记录、DHT 工具以及数据的获取、交换及使用的认证，统一管理健康数据，设立相关标准，进行相关技术指导等。在健康大数据越来越重要的当下，在与公众关联度较高的医药领域，建议通过政府增设或明确相关管理部门的方式，更好地迎接医疗健康系统数字化带来的挑战。

 

3.3 找准突破点，以点带面推动DCT 健康快速发展

 

近年来，DCT 已经成为被广泛讨论的热点话题。但是目前对于DCT，行业内更多的是讨论，真正的实践还非常有限。如前所述，导致业界徘徊观望的主要原因之一是尚缺乏明确的监管引导和政策支持。鉴于监管具有一定程度的后置性，以及监管政策难以对具体细节做出过多的规定，本研究建议选择已有一定实施基础和经验的DCT 模块作为突破点，针对这些模块出台行业标准或指导原则，推动其发展和实践，实现以点带面加速发展DCT 的目的。

 

首先是远程监查方面，我国目前已经有超过100 家医院建设了远程监查平台，技术上已无较大问题，且已有医院总结了远程监查平台的建设使用经验及带来的获益[17-18]。目前，在临床试验开展较为集中的地区，如北京市正在计划整合各家医院的电子系统。鉴于远程监查的实施已经具备了良好的开端和基础，本研究认为组织业内专家研究出台远程监查的行业标准，以指导和支持远程监查的开展已经水到渠成。

 

其次是DHT 方面，DHT 贯穿于DCT 全程，在DCT 各模块中都有应用，欧美等国家和地区已颁布关于DHT 的指导性文件，对DHT 的验证、使用、通过DHT 收集的研究终点的验证、统计分析和风险评估等进行了详细说明和规定。我国这一方面的指导原则尚属空白，尚无针对DHT的验证要求和程序，不利于DHT的高质量可持续发展以及与国际对接。因此，本研究建议监管部门参考国际经验，结合我国实际情况，出台针对DHT 的指导原则以促进其健康发展。

 

最后，受试者招募已经成为临床试验的最大限速步骤，高效率远程招募的基础是大数据库建设，这需要全国范围内的推动建设，需要整合各相关方的资源和力量，还需要公众的理解和支持。因此，远程招募是一件很重要且必须有计划缓而图之的大事，需要各方的智慧贡献和共同努力。

 

3.4 加强培训和沟通支持

 

如前所述，目前临床试验各相关方对DCT 的认知差别较大，存在对基本概念理解不清楚甚至存在误解，因此需要开展系列培训来传播DCT 的正确知识、理念和实践。与此同时，各相关方包括受试者在DCT 实施过程中，也需要接受关于新技术、新方法的使用方法、注意事项、潜在风险和处理等的培训，以便能够保证数据质量、受试者安全和及时应对临床试验中出现的相关问题。

 

DCT 各相关方，包括申办方、研究者和供应商等均可能是首次使用DCT 元素或首次合作，应加强各相关方之间的沟通，及时解决问题，并及时对临床试验进行调整或作出相关临床决策。另外，DCT 元素的使用主要是为了方便患者，减轻患者负担，这种“去中心化”不应减少研究者与患者的沟通，而是应该使用“去中心化”的方式，增加医患沟通，使患者体会到更多的关怀和便利。

 

总之，DCT 作为新的临床试验模式，引入了新技术和新方法，但由于尚缺乏相关经验，可能存在一些未知风险，监管部门建议申办方及早与其进行沟通交流， 并在实施过程保持密切联系[5]。同时，监管部门也鼓励申办方等多方继续探索和开发可支持以患者为中心的临床试验实施的新技术、新方法、新模式，并和审评机构进行沟通[1]。但是在实际操作过程中，鉴于监管部门任务繁重，有时可能存在沟通延迟和沟通不足的情况，本研究建议对DCT 这一新生事物给予适当的政策倾斜，建立专门的DCT沟通交流渠道，以便更加及时地解决相关问题，促进DCT 朝着正确的方向发展。另外，近年来医药研发新技术、新方法、新模式不断涌现，除了DCT 外，人工智能等新兴技术快速发展，赋能医疗领域数智化，也建议监管部门针对创新技术和方法成立专门的部门，以搭建沟通渠道，提供建议和指导，促进创新技术和方法在我国医药研发中的应用。

 

引用本文

 

张晓方，佟天琦，徐岩，孙婉，武阳丰＊.我国开展去中心化临床试验面临的主要风险和挑战及应对思考[J].中国食品药品监管.2025.3（254）：70-81.

来源：中国食品药品监管杂志

关键词： 药品临床试验