摘  要Abstract

药品安全是关乎民生健康、经济发展和国家综合实力的核心议题，而创新是推动医药技术进步和产业升级的关键动力。当前，我国正处于从制药大国向制药强国转型的关键阶段，但实践中仍面临政策机制不完善、监管能力不足、企业主体责任缺失以及社会共治机制薄弱等挑战。本文从监管者视角探讨了药品创新与安全之间的平衡机制及其对医药产业发展的重要意义，系统分析了目前所面临挑战的具体表现，并提出六项策略：坚持以人民健康为中心的指导思想、加强监管科学研究与政策优化、实施基于风险的动态审评审批机制、强化监管能力建设与多方协同合作、激励企业创新自律、引导公众正确参与监督。未来需进一步通过系统性改革建立健全药品全生命周期监管体系，平衡安全底线与创新活力，推动医药产业高质量发展，为健康中国战略的实施提供有力支撑。

 

Drug safety is a core issue directly affecting public health, economic development, and national strength, while innovation serves as the driving force behind pharmaceutical advancement and industrial transformation. As China enters a critical phase in its transition from a major pharmaceutical manufacturer to a global pharmaceutical leader, it faces ongoing challenges such as incomplete policy mechanisms, limited regulatory capacity, insufficient corporate accountability, and underdeveloped multi-stakeholder governance. This paper explores how to strike a balance between pharmaceutical innovation and safety from a regulatory perspective, emphasizing its strategic significance for the industry’s future. It analyzes the key manifestations of current challenges and proposes six strategies: upholding a people-centered approach to health; strengthening regulatory science and optimizing policy; adopting a risk-based, adaptive review and approval mechanism; enhancing regulatory capacity and promoting multi-party collaboration; incentivizing innovation and self-discipline among enterprises; and guiding public participation in supervision. Moving forward, systematic reforms are essential to establish a robust, life-cycle-based regulatory system framework that balances safety assurance with innovation vitality, promotes high-quality development of the pharmaceutical industry, and supports the implementation of the Healthy China Initiative.

 

关键词Key words 

创新；安全；平衡；药品监管；医药产业

innovation; safety; balance; drug regulation; pharmaceutical industry

 

现代化最重要的指标还是人民健康，这是人民幸福生活的基础[1]。药品质量和安全直接关系人民群众身体健康和生命安全，是严肃的政治问题、基本的民生问题、重大的经济问题、严谨的技术问题。党的二十届三中全会提出完善药品安全责任体系、健全支持创新药和医疗器械发展机制、完善中医药传承创新发展机制等多项改革举措[2]。《国务院办公厅关于全面深化药品医疗器械监管改革促进医药产业高质量发展的意见》旨在深化药品医疗器械监管全过程改革，更好满足人民群众对高质量药品医疗器械的需求[3]。在新时代背景下，我国药品监管应以习近平新时代中国特色社会主义思想为指引，统筹创新与安全的辩证关系，激发医药产业创新活力的同时坚守药品安全底线。当前，我国正处于从制药大国向制药强国跨越的关键阶段，如何在保障安全的前提下推动药品创新，成为亟待破解的时代命题。

 

1 监管中平衡药品创新与安全的重要意义

 

药品监管的核心目标是确保药品的安全性、有效性和可及性，同时促进医药创新发展[4]。然而，创新与安全之间通常不好平衡：过于严格的监管可能抑制创新活力，限制新药上市的速度和数量；而过于宽松的监管则可能增加药品安全风险，威胁公众健康。在当前我国系统而全面地实施健康优先发展战略、推进医药产业高质量发展的时代背景下，在创新与安全之间寻求平衡，具有十分重要的意义。

 

1.1 保障公众健康权益

 

药品的安全性直接关乎人民群众的生命健康。在药品监管过程中实现创新与安全的平衡，能够确保上市药品具备可靠的质量和疗效，有效减少药品安全事件的发生概率，从而切实保障公众用药安全。同时，推动医药创新能够为患者提供更多优质的治疗选择，有助于提高疾病的治愈率和患者的生存率，满足人民群众日益增长的健康需求。例如，近年来免疫治疗在肿瘤治疗领域取得了重大进展，尤其是免疫检查点抑制剂的问世，为肿瘤患者带来了新的希望[5]。新技术、新方法等的出现，有效延长了部分患者的生存期并改善了其生活质量。但必须明确的是，只有在保障药品安全的前提下推动创新，患者才能真正从中受益。

 

1.2 推动医药产业高质量发展

 

医药产业作为国民经济的重要支柱产业，是科技创新的前沿领域, 也是发展新质生产力的重点方向。在监管过程中平衡好药品创新与安全的关系，能够为医药企业营造良好的创新环境，进而激发企业加大研发投入的积极性，提升其创新能力。同时还能推动医药产业从关注经济规模和增长过程，转变为更加关注增长结果和增长效益，这也是国家经济社会高质量发展的主要特征[6]。这一转变不仅有助于增强我国医药产业的国际竞争力，更是实现医药产业高质量发展的关键路径。在全球医药市场竞争日益激烈的背景下，我国医药产业只有通过创新驱动产品质量和附加值提升，方能在国际市场上赢得一席之地。

 

1.3 促进医疗技术进步

 

医药创新是推动医疗技术不断进步的重要动力。在药品监管过程中平衡好创新与安全的关系，能有力促进创新药品医疗器械的研发与临床应用，从而推动医疗技术的持续进步。创新药品医疗器械的出现通常伴随着新的治疗理念和方法，这些新技术能够为临床医生提供更多治疗选择，有助于改善患者的治疗效果。此外，创新药物的研发和应用还能够带动相关医疗技术的协同发展。例如，部分靶向治疗药物的出现推动了精准医疗技术（即建立在了解个体基因、环境及生活方式基础上的新型疾病预防和治疗方法）的发展[7]，通过基因检测等手段为患者提供个性化治疗方案等。这一系列创新举措有助于提升我国整体医疗水平，改善医疗服务的质量和效率，使患者能够享受到更优质、更先进的医疗服务。

 

1.4 增强国家综合国力

 

医药产业的发展水平是一个国家或地区科技实力和经济实力的直观体现。在新冠疫情期间，由于全球各国或地区在疫苗研发与生产能力上存在差异，全球仅有少数综合实力较强的国家或地区具备疫苗研发与生产能力[8]，这对各国和地区应对疫情的效果产生了较大影响。此外，医药产业的高质量发展有利于带动上下游相关产业的协同发展，形成完整的产业链条。例如，推动生物技术、化学原料药等产业的发展，带动制药设备、药用辅料等产业的进步，同时促进医药电商、物流配送等服务业的发展。这些产业的共同发展能促进整体经济实力和科技水平等的提升，进而增强国家的综合国力。在全球竞争日益激烈的背景下，医药产业的创新发展已然成为衡量一个国家综合国力的重要指标之一。

 

2 监管中平衡药品创新与安全面临的问题和挑战

 

尽管我国在药品监管领域平衡创新与安全方面已经取得一定成效，但在实际操作过程中，仍面临诸多问题和挑战。这些问题涉及监管政策制定、监管能力建设、企业主体责任落实以及社会共治机制完善等多个方面。

 

2.1 促进产业创新的相关政策与机制有待完善

 

我国在促进医药产业创新的政策与机制建设方面尚存在不完善之处，包括创新药审评审批流程相对繁琐，药品价格形成机制缺乏合理性，创新药进入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》（以下简称《国家医保药品目录》）难度较大，知识产权保护力度有待加强等。具体而言，冗长的创新药审评审批流程导致创新药研发周期延长，企业投入成本大幅增加；药品价格形成机制缺乏科学依据，创新药定价偏低的问题长期制约着我国创新药行业的发展[9] ；《国家医保药品目录》准入门槛较高，许多创新药难以被及时纳入医保报销范围，这在一定程度上限制了创新药的市场推广和患者对创新药的可及性；此外，药品知识产权保护体系尚不完善，企业研发的创新药面临被侵权的风险，这进一步削弱了企业创新的积极性。

 

2.2 监管能力建设有待加强

 

药品监管工作涉及多个复杂环节和专业领域，这就要求监管人员必须具备扎实的专业知识和丰富的实践经验。然而，目前我国药品监管队伍尚存在人员组成结构不合理、专业化水平有待提高等问题[10]。部分监管人员对创新药的研发流程和技术特点了解不够深入，难以有效开展监管工作。此外，药品监管的技术支撑能力也有待加强，如检验检测设备更新不及时、技术标准不够完善等，这些问题影响了药品监管工作的科学性和准确性。在面对高科技含量的创新药时，监管人员可能因专业知识储备不足而无法准确评估其安全性和有效性，从而影响监管决策的科学性和工作效率。同时，技术支撑能力的欠缺也使得药品质量检测和不良反应监测等方面存在不足，难以及时发现并妥善处理潜在的安全风险。

 

2.3 企业主体责任落实有待强化

 

部分药品企业对药品质量安全的重视程度不够，主体责任落实不到位，具体表现为在追求创新成果和经济效益的过程中，忽视了药品的安全性，导致药品质量问题时有发生。部分企业对药品监管政策的理解和执行存在偏差，未能严格遵守相关规定，进而增加了药品安全风险，如在药品生产过程中，为了降低成本或加快进度，存在未按照批准的生产工艺生产原料药[11] 等情况，从而影响了药品质量。同时，企业对监管政策的误解，或是出于利益考量故意违规操作，都可能导致不合格药品流入市场，给患者的用药安全埋下隐患。

 

2.4 社会共治机制有待健全

 

药品监管需要全社会共同参与和监督。2019 年新修订的《中华人民共和国药品管理法》提出了坚持风险管理、全程管控、社会共治的原则，但是药品安全监管模式从单一主体监管向多元主体共治转变需要一个过程。一方面，公众对药品安全存在认知偏差，不少人对创新药抱有过高期望，认为创新药必然更有效、更安全。一旦出现药品安全问题，就容易引发社会舆论，给创新药的审评审批工作带来压力。而且，公众对药品监管的参与度也有待进一步提高。另一方面，目前行业协会等社会组织在药品监管中的作用发挥还不够充分，未能有效推动行业自律和规范发展。这些因素使得在平衡药品创新与安全的过程中，药品监管工作缺乏广泛的社会支持和有效监督。

 

3 监管中平衡药品创新与安全的策略探讨

 

在药品监管工作中平衡创新与安全，是一项复杂且具有挑战性的任务。为了应对这些挑战，需要从多个方面入手，制定并实施一系列有效的策略。

 

3.1 坚持正确的指导思想

 

一是秉持以人民健康为中心的理念。药品监管的最终目的是保障人民的健康权益，在药品创新与安全之间找到平衡点，必须将人民的利益放在首位。这意味着在推动药品创新发展的过程中，要确保人民能够切实从创新成果中受益，同时避免受到药品安全问题的损害。二是坚持问题导向原则。当前，药品监管领域尚存在监管政策不完善、监管能力不足、企业责任意识淡薄、公众认知存在偏差等问题，这些问题对平衡药品创新与安全构成了挑战。因此，需要深入剖析，精准施策，靶向发力，破解难题。三是运用系统观念开展工作。药品监管是一项复杂的系统工程，涵盖药品全生命周期的各个环节，涉及多个利益相关方。这就要求药品监管部门统筹协调各方利益关系，构建联动协同的监管格局，实现整体优化和协同高效，从而确保药品创新与安全能够达到平衡状态。

 

3.2 坚持监管科学研究与政策制度完善

 

一是加强监管科学研究。通过系统收集并分析我国药品审评审批及日常监管数据，深入了解药品研发和审评审批环节中的规律和问题。同时，积极开展对不同国家和地区药品监管政策的研究工作，充分借鉴国际先进经验，为我国药品监管提供有益参考。二是剖析多元因素影响机制。进一步分析不同监管模式、监管政策、市场机制等因素对药品创新和安全产生影响的路径和反馈机制，以揭示药品创新与安全之间的内在联系和相互作用规律，为制定科学合理的监管政策提供依据。三是加快法律法规与政策等的修订和完善。紧密结合监管科学研究成果，及时修订和完善药品监管相关的法律法规和政策等，以确保其能够适应药品创新与安全平衡发展的需要。

 

3.3 坚持基于风险与获益评估的审评审批与强化监管并重

 

一是完善基于风险分级的动态审评审批机制。进一步优化药品审评审批流程，制定科学合理的风险分级标准，根据药品的风险程度实施动态审评审批。对于治疗严重危及生命的疾病且具有明显临床优势的创新药，应加快附条件审评审批进程。二是加强研审联动和个性化指导。在审评审批过程中，按照“提前介入、一企一策、全程指导、研审联动” [12]的原则，在临床试验、注册申报、核查检验、审评审批等全过程加强沟通交流，提供个性化指导。这些举措有助于加快创新药上市进程，使患者能够尽早获得新的治疗选择。三是强化药品上市后全流程监管。从理论上讲，创新药以及附条件批准上市的药品，通常潜在风险相对更高，因此药品监管部门需要重点监管、严格把关，督促企业按时提交完整的药品安全性监测报告，以便及时掌握药品在实际使用中的安全情况。一旦发现严重风险，药品监管部门应立即采取召回、限制使用等措施，确保患者用药安全。

 

3.4 坚持强化监管能力建设与推动多方协同合作

 

一是加强监管人员专业能力建设。积极引进生物统计学、临床药理学、药物警戒等多领域专业人才，充实监管队伍。通过开展专业培训、提供实践锻炼机会，提升监管人员对创新药物研发技术、临床试验设计等的理解与审查能力，使其能够精准识别潜在的安全风险，从而提高监管工作的科学性和准确性。二是推动多方协同合作。加强药品监管部门、企业、医疗机构、科研院校等的信息共享与协同合作，构建药品全生命周期监管大数据平台。该平台将整合药物研发、临床使用、不良反应监测等多方面数据，实现对药品安全性的实时动态评估。三是强化智慧监管平台建设。坚持以信息化引领药品监管现代化[13]，加强医疗、医保、医药数据汇集与治理，充分利用大数据、人工智能等技术，赋能药品科学审评、风险预警及穿透式监管，为促进药物创新与安全保驾护航。

 

3.5 坚持激励企业自律与创新责任担当

 

一是激励企业加大创新投入。通过税收优惠、科研补贴等政策措施，鼓励企业加大对创新药研发的投入。例如，对于符合条件的创新药研发项目，可给予企业研发费用的税收减免或抵扣，降低企业的研发成本。同时，设立专项科研补贴基金，对具有重大临床价值和市场潜力的创新药研发项目进行资助，支持企业开展临床前研究、临床试验等关键环节工作，加速创新药研发进程。二是完善《国家医保药品目录》调整机制。优化《国家医保药品目录》的准入流程，对于创新药，建立更加科学合理的评估体系，综合考虑药物的临床价值、安全性、有效性和经济性等因素，及时将符合条件的创新药纳入医保报销范围。这不仅能够提高患者对创新药的可及性，也能为企业带来更稳定的市场预期和收益，激励企业持续投入创新。三是加强药品知识产权保护。完善药品知识产权保护相关制度，特别是健全药品试验数据保护制度体系[14]，明确对创新药注册申请人提交的未披露试验数据和其他数据的保护期限和方式。例如，对于符合条件的创新药，给予一定期限的数据独占权，防止数据被不当引用或仿制，保障企业的创新成果不被轻易复制，从而激发企业的创新动力，促使其不断投入资源进行创新药研发。

 

3.6 坚持引导公众正确认知与参与监督

 

一是加强公众教育。充分利用多种媒体渠道，广泛开展药品创新与安全科普宣传活动。向公众普及创新药研发过程、临床试验意义、药品安全性与有效性之间的辩证关系等知识，助力公众树立正确的用药观念，引导公众理性看待创新药，理解药品监管工作的严谨性与必要性，消除公众对药品监管工作可能存在的误解与偏见。二是拓宽公众参与监督渠道。建立便捷的公众参与药品监督渠道，如不良反应在线反馈平台等，鼓励患者及医护人员积极报告药品不良反应情况。通过公众的广泛参与，营造全社会共同关注和监督药品安全的良好氛围，为药品监管工作的平衡推进提供有力的社会支持。三是加强药品安全信息公开。及时、准确地向公众发布药品监管相关信息，包括药品审评审批结果、质量抽检情况、不良反应监测数据等内容，提高药品监管工作的透明度，进而增强公众对药品安全的信心。

 

4 结语

 

药品监管要在创新与安全之间达成平衡，是一项长期的系统性工程。实现这一平衡，需要从监管政策的科学调整、监管能力的持续提升、企业责任意识的强化以及公众认知的正确引导等多个方面协同推进。只有各方协同发力，构建起全方位、多层次的平衡机制，才能在确保药品安全有效的前提下，充分激发医药创新活力，推动医药产业持续健康发展，进而为人类健康事业不断贡献力量。

 

来源：中国食品药品监管杂志

关键词： 创新 安全 平衡；药品监管 医药产业