Fractyl Health在American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT) 大会展示上展示REJUVA的关键发现，并介绍了REJUVA在治疗2型糖尿病（T2D）和肥胖治疗方面的革命性潜力。
会议上公布数据
REJUVA和治疗方法可以通过口腔内窥镜方法将腺病毒相关病毒(adeno-associated virus，AAV)载体可靠地输送到胰腺（在具有人体解剖学代表性的大型动物模型中进行的研究）
AAV9可以通过这种局部给药靶向胰腺，并以比其他方法所需的剂量低得多，且能够成功地将遗传药物输送到胰腺；
胰腺中基于GLP-1的基因治疗可以持久改善血糖控制并防止T2D的进展（在T2D和肥胖的db/db啮齿动物模型中进行的研究）
Fractyl Health提供的数据共同为基于AAV的基因药物的单次给药提供了概念证明，该药物在胰岛内递送GLP-1RA的组织限制性表达，作为T2D的潜在有效和持久的治疗方法。
专家评价
“REJUVA让我兴奋的是，我们现在在动物模型中有了大量的概念证明，将AAV局部输送到胰腺不仅可行，而且可能对代谢控制产生深远影响。通过靶向胰腺，我们可能能够逆转驱动T2D的器官的病理学。”
----Christopher C.Thompson Brigham and Women’s Hospital内窥镜主任、Harvard Medical School
Fractyl Health作为通过消化内镜治疗糖尿病和肥胖领域的创新企业，Fractyl Health一直通过创新来满足未被满足的临床需求。在开发REJUVA之前，Fractyl Health已经开发一款十二指肠消融器械---Revita。公布Revita临床研究数据显示，完全是一种颠覆性治疗技术，二型糖尿病患者术后即刻，既可以无需通过胰岛素或者其它药物来控制血糖。目前Revita已经在欧洲上市，并且在德国纳入到医疗报销目录中。
尽管Revita潜力非常大，但是每种治疗技术都有自己局限性。因此需要多种治疗方式来解决糖尿病问题。为此Fractyl Health又开放一种新型的二型糖尿病治疗技术---REJUVA。REJUVA技术采用目前治疗糖尿病领域火热技术---基因疗法。基因疗法原理：胰腺的进行性衰竭是引发二型糖尿病必要条件。如果能够保护胰腺免于衰竭，就能阻止二型糖尿病的进展。在科研和临床研究中，发现AAV能够将基因靶向输送到特定细胞或组织，同时AAV免疫反应较低的优势。AAV基因疗法已经在多个脏器衰竭研究中被证实有效且安全。
但是AAV基因疗法的传统输送方式存在很多局限，例如输送过多的剂量、创伤大，导致出现不良事件等等。而REJUVA能够实现更为精准将携带基因药物的AAV输送到靶向病变组织，且可以精准控制剂量。
REJUVA
REJUVA是下一代基于腺相关病毒（AAV）精准输送技术，用于治疗 T2D 和其他代谢疾病。REJUVA是通过内窥镜的实时监视下，REJUVA内置的注射针穿刺胃壁进入到胰腺，精准将载有基因药物的AAV输送到胰腺。从而恢复胰腺产生胰岛素的能力，善血糖控制并改变糖尿病的发展轨迹 。
AAV基因治疗
腺病毒相关病毒(adeno-associated virus，AAV)是一种无法自主复制、无包膜单链DNA病毒。具有以下几种优点：
安全性高：AAV病毒在人体繁殖的过程中不会导致疾病，且对人体产生的免疫反应较小，因此AAV基因治疗的安全性更高。
表达时间长：AAV病毒携带的基因可以在人体细胞内表达数年，从而实现长期治疗的目的。
AAV基因治疗的原理图解：简单来说，基因治疗就是将“好”基因植入病毒载体，再递送至宿主細胞，通过修复或取代“坏”的基因，来治疗由基因缺陷或者突变导致的疾病。
Fractyl Laboratories
Fractyl Laboratories是一家位于马萨诸塞州列克星敦的创新型医疗器械公司。Fractyl Laboratories正在应用对肠道生物学的无与伦比的洞察来推进代谢疾病的治疗和潜在治疗。Fractyl Laboratories正在开发Revita DMR，这是一种同一天的微创手术，用于治疗由胰岛素抵抗引起的高度流行的代谢性疾病，包括2型糖尿病（T2D）和非酒精性脂肪肝（NAFLD），其中更严重的是非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。Fractyl Laboratories独特的治疗方法有可能使全球数百万患者恢复健康，并减轻全球代谢性疾病的经济和医疗负担。
来源：MedTF
关键词：
二型糖尿病
REJUVA
肥胖治疗
